維莫德吉治療基底細胞癌：Hedgehog通路抑制劑的長期耐受性
維莫德吉作為首個獲批的Hedgehog信號通路抑制劑，通過靶向Smoothened蛋白阻斷腫瘤細胞增殖信號，已成為局部晚期或轉移性基底細胞癌（BCC）的標準治療藥物。然而，其長期耐受性對臨床應用至關重要。本文結合多中心臨床試驗數據，分析維莫德吉的療效、不良反應譜及管理策略。
實驗數據與臨床療效
ERIVANCE試驗：納入96例局部晚期或轉移性BCC患者，每日口服150mg維莫德吉。結果顯示，轉移性BCC患者的客觀緩解率（ORR）為48.5%，中位緩解持續時間（DOR）14.8個月；局部晚期患者ORR達60.3%，中位DOR延長至26.2個月，中位總生存期（OS）33.4個月。
長期隨訪研究：一項30個月更新數據顯示，局部晚期患者無進展生存期（PFS）中位值為12.9個月，轉移性患者為9.3個月。值得注意的是，60.3%的局部晚期患者腫瘤體積顯著縮小，部分實現完全緩解。
不良反應與耐受性挑戰
常見不良反應：肌肉痙攣（發生率75%）、脫發（65%）、味覺障礙（55%）、體重減輕（45%）、疲勞（40%）、惡心（35%）等。多數為輕至中度，但3級以上不良反應發生率達30%，包括肌酸激酶升高（15%）、低鈉血癥（10%）。
劑量調整與停藥：58例患者報告3-5級不良事件，36例因嚴重不良反應停藥。停藥后，約40%患者癥狀緩解，但部分復發。
耐受性管理策略
劑量優化：臨床試驗中，150mg/日劑量下血藥濃度穩定，無需因不良反應常規減量。對于持續肌痙攣或味覺障礙，可臨時停藥1-2周后重啟。
聯合治療探索：一項Ⅱ期試驗顯示，維莫德吉聯合局部咪喹莫特乳膏治療術后復發患者，ORR提升至75%，且不良反應未顯著增加。
患者教育與監測：建議治療前評估肌電圖、電解質水平，每月監測肌酸激酶。對高風險患者（如合并心血管疾病），需加強肌肉毒性監測。
維莫德吉在局部晚期及轉移性BCC中展現出持久療效，但長期耐受性需通過劑量優化、不良反應監測及聯合治療策略平衡。
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