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　　痣樣基底細胞癌綜合征（NBCCS），又稱 Gorlin 綜合征（GS），是一種因刺猬信號通路突變，導致患者會發展出多個皮膚基底細胞癌（BCC）的遺傳性疾病。目前，使用刺猬通路抑制劑維莫德吉 和 sonidegib，已成為管理 GS 患者 BCC 的一種有前景的治療策略。

　　在 2012 年 3 月至 2024 年 1 月開展了一項回顧性研究，分析了 16 名接受 sonidegib 或維莫德吉 治療的 Gorlin 綜合征患者隊列。本研究主要目的在于評估該患者群體使用口服刺猬抑制劑的療效、安全性以及反應持續時間。研究評估了多種參數，涵蓋治療開始前后新出現 BCC 的數量、治療反應的持續時間與穩定性，還有刺猬抑制劑治療相關不良反應的發生率。

　　研究結果顯示，持續使用刺猬抑制劑能夠有效抑制新的和現有的 BCC 進展。此外，與維莫德吉 相比，sonidegib 在治療 GS 患者的 BCC 時，展現出更高的療效和安全性。值得關注的是，研究發現調整 sonidegib 的給藥方案，能在不影響治療效果的前提下提高耐受性，這可能會延長治療反應和疾病控制的持續時間 。

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