維莫德吉或sonidegib進行的Hedgehog抑制療法治療基底細胞癌的研究
一、研究背景
基底細胞癌(BCC)通常可通過手術切除或放療實現高度治愈,但在極少數情況下,BCC 可能具有局部破壞性,或難以通過手術切除。使用維莫德吉 或 sonidegib 進行的 Hedgehog 抑制(HHI)療法,能誘導 50 - 60% 的反應率,不過長期毒性如肌肉痙攣和體重減輕,常導致劑量減少。
二、研究目的
本回顧性圖表綜述旨在調查 2012 年至 2022 年在單個學術醫療中心接受 HHI 藥物治療的患者,研究輔酶 Q10 和鈣補充劑的影響。主要研究接受維莫德吉 或 sonidegib 治療的局部晚期或轉移性 BCC 成年患者的無進展生存期(PFS),次要目標包括總生存期、BCC 特異性生存期、停藥時間和原因、總體反應率、安全性和耐受性、輔酶 Q10 和鈣補充劑的使用以及保險范圍。
三、研究方法
回顧診斷為局部晚期或轉移性 BCC 且接受維莫德吉 或 sonidegib 治療的成年患者圖表。
四、研究結果
臨床獲益情況:在可評估結局的 55 名患者中,34 名(61.8%)有總體臨床獲益,其中 25 名(45.4%)完全緩解,9 名(16.3%)部分緩解;14 例(25.4%)疾病穩定,7 例(12.7%)進展。在 34 例有治療反應的患者中,9 例復發,再次接受 HHI 治療的患者可能再次產生反應。
生存率:5 年時 BCC 特異性總生存率的中位值為 89%。
劑量調整情況:維莫德吉 和 sonidegib 的劑量減少或停藥率分別為 59% 和 24% 或 30% 和 9% 。而使用輔酶 Q10 和鈣補充劑后,僅 17% 的患者需要減少劑量,42% 的患者無需減少劑量。
五、研究結論
HHI 對治療晚期 BCC 非常有效,但可能需要減少劑量。Sonidegib 的耐受性優于維莫德吉,輔酶 Q10 和鈣補充劑可有效預防肌肉痙攣,這為臨床治療提供了更優的參考策略。
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