NCCN:Revumenib成為兒童急性淋巴細胞白血病新治療選擇！
近日，美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）發(fā)布了最新的《兒童急性淋巴細胞白血病指南（2025.V2）》，其中一項重要更新是，Revumenib（商品名：Revuforj）被新增為兒童急性淋巴細胞白血病（ALL）的治療新選擇，特別是針對賴氨酸甲基轉移酶2A基因（KMT2A）重排復發(fā)/難治性BCR::ABL1陰性ALL以及KMT2A重排復發(fā)/難治性急性T細胞淋巴白血病（T-ALL）。
一、Revumenib的藥物背景
Revumenib是由美國Syndax Pharmaceuticals公司生產的一種口服小分子menin抑制劑，于2024年11月15日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準，用于治療一歲及以上成人和兒童患者中KMT2A易位的復發(fā)或難治性急性白血病。Revumenib是首個也是唯一一個針對任何譜系的KMT2A易位復發(fā)或難治性急性白血病的靶向療法。
二、Revumenib的作用機制
KMT2A基因重排（KMT2Ar）是一種常見的基因異常，尤其在嬰兒急性淋巴細胞白血病中更為常見。這種基因重排導致染色體部分斷裂并與另一條染色體融合，進而引發(fā)白血病。Menin是一種蛋白質，在KMT2A的結合下，對白血病的發(fā)生起到關鍵作用。Revumenib通過阻斷Menin與KMT2A融合蛋白的相互作用，抑制白血病細胞的生長和增殖。
三、臨床試驗結果
Revumenib的療效評估基于一項開放標簽、多中心單臂隊列試驗（AUGMENT-101試驗，NCT04065399）。該試驗納入了104例攜帶KMT2A易位的復發(fā)或難治性急性白血病患者，包括成人和兒童患者。研究結果顯示：
完全緩解率（CR）+部分血液學恢復的完全緩解率（CRh）為21.2%。
CR+CRh的持續(xù)時間為6.4個月。
在22例達到CR或CRh的患者中，平均達到CR或CRh的時間為1.9個月。
83例依賴紅細胞和/或血小板輸注的患者中，有14%的患者在接受治療的56天內實現了輸血獨立。
亞組分析顯示，急性髓系白血病（AML）、急性淋巴細胞白血病（ALL）和混合表型急性白血病（MPAL）患者中，分別有21%、19%和50%的患者獲得了CR+CRh。
四、Revumenib的副作用與注意事項
Revumenib的常見不良反應（發(fā)生率≥20%）包括出血、惡心、血磷升高、肌肉骨骼疼痛、感染等。42%的患者經歷了需要中斷劑量的不良事件，10%的患者經歷了導致劑量減少的不良事件，73%的患者報告了嚴重不良事件，3%的患者經歷了導致死亡的不良事件。
在使用Revumenib時，需要密切監(jiān)測患者的血常規(guī)、肝腎功能等指標，并根據患者的具體情況調整用藥劑量。同時，患者和家屬應了解藥物的可能副作用，并在醫(yī)生的指導下合理使用藥物。
五、Revumenib的臨床意義
Revumenib的獲批為KMT2A重排急性白血病患者提供了新的治療選擇，特別是對于復發(fā)或難治性患者，這一突破性進展有望顯著改善患者的生存質量和預后。隨著進一步的研究和臨床應用，Revumenib有望在更多類型的白血病治療中發(fā)揮重要作用。
綜上所述，Revumenib的入選標志著兒童急性淋巴細胞白血病治療領域的重要進展，為患者帶來了新的希望。
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