依維蘇單抗批準擴大適應人群
Evkeeza（evinacumab，依維蘇單抗）在歐盟委員會(EC)獲得擴大批準范圍：
藥物及批準范圍擴大：
藥物名稱：Evkeeza（evinacumab，依維蘇單抗）
原批準范圍：用于治療5歲及以上患者的純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）
擴大批準范圍：現在適用于6個月至5歲的HoFH患者
藥物作用及機制：
藥物類型：血管生成素樣3(ANGPTL3)抑制劑
作用機制：通過阻斷負責調節血液中膽固醇的蛋白質來降低膽固醇水平
HoFH與高低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平有關，早期干預對降低由LDL-C水平升高帶來的嚴重心血管風險至關重要。
批準依據：
依據類型：基于藥代動力學/藥效學模型的外推分析
推測內容：6個月至5歲以下兒科患者使用Evkeeza的療效，推測其LDL-C的百分比變化幅度將與成年患者相似或更高
臨床數據支持：
同情用藥數據：5名≥1至5歲HoFH患者接受Evkeeza治療，顯示LDL-C有臨床意義的降低
具體降低情況：一名患者LDL-C降低37.1%（第90周），其他患者分別降低43.1%（第72周）、66.3%（第62周）、77.3%（第16周）和75.0%（第12周）
額外效果：使用Evkeeza治療約1年后，血漿置換頻率減少的患者的黃瘤完全消退
安全性數據：
5名患者安全性：未發現新的安全問題
5歲及以上患者最常見不良反應：鼻咽炎、流感樣疾病、頭暈、背痛和惡心
最嚴重不良反應：過敏性反應
6個月以下患兒：安全性和有效性尚未確定，因為沒有可用數據
綜上所述，Ultragenyx生物制藥公司的Evkeeza藥物在歐盟獲得了擴大批準范圍，現在可以用于治療6個月至5歲的HoFH患者。這一批準基于藥代動力學/藥效學模型的外推分析，并得到了臨床數據的支持。藥物的安全性在已治療的患者中得到了初步驗證，但對于6個月以下的患兒，其安全性和有效性尚需進一步研究。
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