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　　這項2期研究比較了佩酮司他（pevonedistat）聯合阿扎胞苷和維奈克拉Venetoclax（n=83）與阿扎胞苷和維奈克拉（n=81，原文中n=83后緊跟的=81應為筆誤，已更正）在新診斷的、不適合強化化療的急性髓系白血病（AML）患者中的治療效果。該研究在PANTHER研究（評估佩酮司他治療高危骨髓增生異常綜合征/慢性粒單核細胞白血病或低母細胞急性髓樣白血病的效果）得出陰性結果后提前停止。

　　對數據進行分析直至數據切割時，佩酮司他聯合阿扎胞苷和維奈克拉與阿扎胞苷和維奈克拉的中位隨訪時間分別為8.44個月和7.95個月。完全緩解（CR）率在兩組中分別為45%和49%。復合CR（CCR；即CR加上CR且血細胞計數恢復不完全）率在兩組中分別為77%和72%。

　　無事件生存期（主要終點）在兩組之間無顯著差異（風險比[HR]：0.99；95%置信區間[CI]：0.61-1.60；p=0.477）。總生存期也無顯著差異（HR：1.42；95%CI：0.82-2.49；p=0.896）。

　　在IDH突變急性髓系白血病的探索性分析中，佩酮司他聯合阿扎胞苷和維奈克拉的CCR率高于阿扎胞苷和維奈克拉組合。兩組之間的安全性相似。

　　阿扎胞苷和維奈克拉的療效/安全性與3期VIALE-A研究的結果一致。

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