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　　NF2相關神經鞘瘤病（NF2-SWN，既往稱為2型神經纖維瘤病）是一種腫瘤易感綜合征，患者表現為多發性前庭神經鞘瘤、非前庭神經鞘瘤、腦膜瘤和室管膜瘤，且病情持續惡化。目前，該病尚無獲批的治療方法。鑒于布加替尼（一種多種酪氨酸激酶抑制劑）在NF2驅動的非前庭神經鞘瘤和腦膜瘤中展現出的臨床前活性，研究人員亟需獲取布加替尼在多種類型進行性NF2-SWN腫瘤患者中的使用數據。

　　方法：在這項采用籃子設計的2期平臺試驗中，12歲及以上患有NF2-SWN且伴有進展性腫瘤的患者接受了每日180mg劑量的口服布加替尼治療。中央審查委員會對每位患者的一個靶腫瘤和最多五個非靶腫瘤進行了評估。主要終點為靶腫瘤的放射學反應，而關鍵次要終點則包括安全性、所有腫瘤的緩解率、聽力反應以及患者報告的結局。

　　結果：共有40名患有進展性靶腫瘤（包括10例前庭神經鞘瘤、8例非前庭神經鞘瘤、20例腦膜瘤和2例室管膜瘤）的患者（中位年齡26歲）接受了布加替尼治療。中位隨訪10.4個月后，靶腫瘤的放射學反應率為10%（95%置信區間[CI]，3%至24%），而所有腫瘤的整體緩解率為23%（95%CI，16%至30%）。其中，腦膜瘤和非前庭神經鞘瘤的獲益最為顯著。在治療期間，所有腫瘤類型的年增長率均有所下降。此外，35%（95%CI，20%至53%）的符合條件的耳朵聽力得到了改善。探索性分析顯示，治療期間患者自我報告的疼痛嚴重程度也有所下降（每月-0.013單位；95%CI，-0.002至-0.029），評分范圍從0（無疼痛）到3（嚴重疼痛）。值得注意的是，未報告任何4級或5級治療相關不良事件。

　　結論：布加替尼治療在多種腫瘤類型中產生了放射學反應，并在經過大量預處理的NF2-SWN患者隊列中帶來了臨床獲益。

　　布加替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。