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司美替尼治療神經(jīng)纖維瘤病I型及無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤有怎樣的效果?

作者: 醫(yī)學(xué)編輯李可艾 2025-01-13

  司美替尼在一期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了對(duì)神經(jīng)纖維瘤病I型及無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的顯著治療效果:

  試驗(yàn)概況

  試驗(yàn)對(duì)象:本試驗(yàn)招募了24位患兒,其中男性13位,女性11位,中位年齡10.9歲(年齡范圍3歲至18.5歲)。

  腫瘤情況:入組時(shí)患兒的腫瘤平均中位體積為1205毫升。

  治療方案:患兒接受了司美替尼的長(zhǎng)期治療,中位治療周期為30個(gè)周期(即120周)。

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  治療效果

  腫瘤體積縮。航(jīng)治療后,所有入組患兒均觀測(cè)到了腫瘤體積的縮小,平均減少了31%。

  最佳療效治療周期:取得最佳療效的治療周期中位數(shù)為20個(gè)周期(即80周)。

  有效率:在入組的24位患兒中,17位藥物有效,有效率為71%。

  20毫克組:9人有效(共12人)。

  25毫克組:5人有效(共6人)。

  30毫克組:3人有效(共6人)。

  療效維持:取得療效的患兒繼續(xù)服用藥物,其療效得以維持,維持周期的中位數(shù)為23個(gè)周期。

  研究發(fā)現(xiàn),神經(jīng)纖維瘤即使是小幅度的萎縮,都可以減輕患兒的疼痛、身體畸形,并改善患兒的運(yùn)動(dòng)機(jī)能。

  藥物特性:司美替尼作為一種治療神經(jīng)纖維瘤的新藥,不僅療效顯著,而且副作用小。

  耐藥性:藥物的長(zhǎng)期使用并沒有產(chǎn)生耐藥性,這對(duì)于需要長(zhǎng)期治療的患兒來說是一個(gè)非常重要的優(yōu)勢(shì)。

  綜上所述,司美替尼在一期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了對(duì)神經(jīng)纖維瘤病I型及無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的顯著治療效果。其不僅能夠有效縮小腫瘤體積,還能改善患兒的臨床癥狀,且長(zhǎng)期使用不產(chǎn)生耐藥性。

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