MHRA批準Duvyzat治療杜氏肌營養不良癥
英國藥品和保健品監管局(MHRA)已批準Italfarmaco公司的Duvyzat(givinostat)用于治療6歲及以上患者的杜氏肌營養不良癥(DMD)。
監管機構特別批準該藥物用于在門診開始治療的患者，并為那些不再門診開始治療的患者頒發了有條件批準。
據估計，DMD在英國任何時候都會影響大約2,500人。這是一種嚴重的神經肌肉疾病，由編碼肌營養不良蛋白的基因發生變化或突變引起，而肌營養不良蛋白是增強和保護肌肉所必需的。
這種疾病的癥狀通常首先出現在2至5歲的男孩身上，并隨著時間的推移而惡化，影響患者的行走能力以及心臟和呼吸肌。
Duvyzat是一種口服組蛋白脫乙酰酶抑制劑，它通過靶向致病過程來減少炎癥和肌肉損失。
MHRA的決定參考了美國食品和藥物管理局(FDA)3月份對該藥物的批準，并通過其國際認可程序獲得批準。該程序允許英國監管機構考慮并信賴其監管合作伙伴的決策。
支持這兩項申請的是對179名能夠行走的男孩進行的晚期EPIDYS試驗的積極結果。這些男孩在接受糖皮質激素治療的同時，被隨機分配至每日兩次服用Duvyzat或安慰劑的治療組。
該研究達到了主要終點，即接受Duvyzat治療的患者在完成四級爬樓梯評估的時間上表現出統計學上顯著且具有臨床意義的改善。
此外，Duvyzat治療還與關鍵次要終點的良好結果相關，包括北極星動態評估量表。該量表通常用于評估患有DMD且能夠行走的男孩的運動功能。
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