艾曲泊帕用于低風險骨髓增生異常綜合征伴血小板減少癥的治療研究
在骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中，血小板減少是一個與不良預后密切相關的重要因素。本項多中心臨床試驗旨在評估艾曲泊帕對于低風險（根據國際預后評分系統為低或中-1風險）MDS且伴有嚴重血小板減少癥患者的長期療效與安全性。
研究納入了成年MDS患者，這些患者的血小板計數持續低于30 × 103，并隨機分配至艾曲泊帕治療組或安慰劑組，直至疾病進展。研究的主要終點是血小板反應持續時間（PLT-R；即從PLT-R出現至喪失的時間，定義為出血事件或血小板計數再次降至<30 × 103，或研究結束時的最后觀察日），以及藥物的長期安全性和耐受性。次要終點涵蓋了出血的發生頻率與嚴重程度、血小板輸注需求、患者生活質量、無白血病生存期、無進展生存期、總生存期以及藥代動力學參數。
共有169名患者參與研究，其中112人接受艾曲泊帕治療，57人接受安慰劑。艾曲泊帕的起始劑量為每日50mg，最大可調至300mg。經過中位隨訪時間25周（四分位距IQR為14-68周），艾曲泊帕組中有47/111（42.3%）的患者達到了血小板反應，相比之下，安慰劑組僅為6/54（11.1%），兩組間差異顯著（優勢比OR=5.9；95%置信區間CI，2.3-14.9；P<0.001）。在艾曲泊帕組中，有12/47（25.5%）的患者隨后失去了血小板反應，而60個月時的累積無血小板減少復發生存率為63.6%（95%CI，46.0-81.2%）。此外，艾曲泊帕組發生臨床顯著出血（世界衛生組織WHO出血評分≥2）的比例顯著低于安慰劑組（發生率比=0.54；95%CI，0.38-0.75；P=0.0002）。
盡管在1-2級不良事件（AE）的發生率上兩組無顯著差異，但艾曲泊帕組報告3-4級AE的比例較高（χ^2=9.5，P=0.002）。值得注意的是，艾曲泊帕組和安慰劑組均有17%的患者發生了急性髓系白血病（AML）轉化或疾病進展，且兩組的總生存時間無統計學差異。
綜上所述，艾曲泊帕對于低風險MDS合并嚴重血小板減少癥的患者表現出有效的治療作用，并且相對安全，為這類患者提供了新的治療選擇。
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