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艾曲泊帕在治療重度再生障礙性貧血兒科患者中的療效和安全性,仿制藥上市了嗎

作者: 醫學編輯陳筱曦 2024-12-19

  為了更詳細地探討艾曲泊帕在治療重度再生障礙性貧血兒科患者中的療效和安全性,以下是基于現有研究數據的詳細分析:

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  療效數據

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  完全緩解率(CR)和總緩解率(OR)

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  · 在一項針對兒童患者的回顧性研究中,接受IST聯合艾曲泊帕治療的患者在3個月和6個月時的總緩解率(OR)分別為61.29%和80.64%,顯著高于僅接受IST治療的對照組的37.50%和59.38%(P<0.05)。

  · 同樣的研究顯示,觀察組(IST聯合艾曲泊帕)在3個月和6個月時的完全緩解率(CR)分別為32.26%和45.16%,也高于對照組的15.62%和28.13%(P<0.05)。

  ·

  血液學參數改善

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  · 接受聯合治療的患兒在血紅蛋白、中性粒細胞和血小板計數方面均有顯著改善,這有助于減少輸血依賴和降低感染、出血的發生率。

  安全性數據

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  不良反應和毒性作用

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  · 在多項研究中,包括針對兒童患者的研究,艾曲泊帕聯合IST治療均未顯示出額外的毒性作用。不良事件發生率與單獨使用IST相似。

  · 在兒童患者的研究中,雖然有一些患者因安全性問題或治療失敗而停用艾曲泊帕,但總體而言,聯合治療的安全性是可接受的。

  ·

  長期安全性

  ·

  · 對于接受長期治療的患兒,需要密切監測可能出現的副作用,如肝酶升高、骨髓中網狀蛋白沉積增加等。然而,這些副作用通常是可逆的,并且在停藥后可以得到改善。

  臨床試驗證據

  ·

  多中心、前瞻性III期隨機臨床試驗

  ·

  · 該試驗納入了197例重度或極重度AA初治患者,其中96例接受了馬ATG+環孢素+艾曲泊帕的聯合治療。

  · 結果顯示,聯合治療組在3個月時的完全緩解率(CR)為22%,顯著高于單獨使用IST組的10%(P=0.01)。

  · 6個月時的總緩解率(OR)聯合治療組也更高(68% vs. 41%)。

  ·

  兒童患者特定研究

  ·

  · 如前所述,針對兒童患者的回顧性研究顯示,IST聯合艾曲泊帕治療可明顯提高SAA患兒的早期治療反應率,并改善血液學參數。

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  綜合以上數據,艾曲泊帕在治療重度再生障礙性貧血兒科患者中表現出良好的療效和安全性。它能夠提高完全緩解率和總緩解率,改善血液學參數,并且沒有顯示出額外的毒性作用。然而,對于兒童患者的長期療效和安全性仍需進一步研究和監測。在臨床實踐中,應根據患者的具體情況和醫生的判斷來決定是否采用聯合治療。

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