Belumosudil治療經多種既往治療后慢性移植物抗宿主病的研究
Belumosudil，作為一種口服的選擇性Rho相關卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制劑，通過下調STAT3信號通路減少17型輔助性T細胞和濾泡T輔助細胞，并上調STAT5以增強調節性T細胞的功能。此藥物展現出對慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的顯著治療效果，而cGVHD是異基因造血細胞移植后發病和晚期非復發死亡率的主要原因之一。
在一項針對既往接受過2至5種治療的cGVHD患者的研究中，評估了Belumosudil兩種劑量方案的效果：每日一次200毫克（n=66）和每日兩次200毫克（n=66）。研究的主要終點是最佳總體緩解率（ORR）。此外，還評估了緩解持續時間（DOR）、Lee癥狀量表評分的變化、無失敗生存期、皮質類固醇劑量的減少以及總體生存率。
研究的中位隨訪時間達到14個月。結果顯示，每日一次200毫克和每日兩次200毫克的Belumosudil治療組的最佳ORR分別為74%（95%置信區間[CI]，62%-84%）和77%（95%CI，65%-87%），且這一療效在所有子組中均得到體現。值得注意的是，所有受影響的器官均出現了完全反應。中位DOR為54周，且有44%的患者持續接受治療超過1年。在癥狀改善方面，每日一次和每日兩次治療組分別有59%和62%的患者報告了癥狀減輕。
在安全性方面，觀察到的不良事件（AE）與接受皮質類固醇和其他免疫抑制劑治療的cGVHD患者的預期相符。共有16名患者（12%）因可能的藥物相關AE而停用了Belumosudil。
Belumosudil作為一種治療cGVHD的新方法，展現出了良好的耐受性和具有臨床意義的療效，為經多種既往治療后的cGVHD患者提供了新的治療選擇。
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