匹克替尼在罕見(jiàn)腫瘤腱滑膜巨細(xì)胞瘤中的治療作用與效果
腱滑膜巨細(xì)胞瘤（TGCT）是一種罕見(jiàn)的、良性的、局部侵襲性的腫瘤，起源于關(guān)節(jié)、滑囊和腱鞘的滑膜組織�；颊叱�(huì)出現(xiàn)關(guān)節(jié)疼痛、僵硬、腫脹以及活動(dòng)范圍受限等癥狀。若不及時(shí)治療或治療中斷，該病可能會(huì)對(duì)關(guān)節(jié)及其周?chē)M織造成永久性損傷。
近日，匹克替尼（pimicotinib）在針對(duì)腱滑膜巨細(xì)胞瘤（TGCT）患者的3期MANEUVER試驗(yàn)中取得了積極成果。
這項(xiàng)后期研究專(zhuān)注于那些有資格接受全身治療且之前未接受過(guò)抗CSF-1/CSF-1R（集落刺激因子-1/集落刺激因子-1受體）治療的TGCT患者。試驗(yàn)結(jié)果顯示，匹克替尼在主要終點(diǎn)上表現(xiàn)出色，第25周時(shí)的客觀緩解率高達(dá)54%，相比之下，安慰劑組僅為3.2%。
此外，匹克替尼還在與TGCT患者生活質(zhì)量密切相關(guān)的次要終點(diǎn)上展現(xiàn)了顯著效果，包括僵硬和疼痛的明顯改善，這些改善既具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，也具有重要的臨床意義。
匹克替尼在治療過(guò)程中展現(xiàn)出了良好的耐受性，其安全性數(shù)據(jù)與之前報(bào)告的結(jié)果保持一致。
匹克替尼是一種高效、高選擇性、針對(duì)CSF-1R的小分子抑制劑。鑒于其在TGCT治療中的顯著療效，該候選藥物已分別獲得美國(guó)和中國(guó)的突破性治療藥物認(rèn)定，并獲得了歐盟針對(duì)TGCT的優(yōu)先藥物認(rèn)定。
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