Kebilidi注意事項及不良反應
Kebilidi基因療法詳解
Kebilidi是一種基于重組腺相關病毒血清型2（rAAV2）的基因療法，它含有人類DDC基因，旨在通過直接傳遞功能性DDC基因至大腦殼核，增加AADC酶的水平，從而恢復多巴胺的產生，糾正芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）缺乏癥患者的潛在遺傳缺陷。
給藥方式
Kebilidi的給藥方式是通過立體定向外科手術進行的，這是一種微創神經外科手術，常用于治療多種兒童和成人神經系統疾病。
適應癥與安全信息
適應癥
適用對象：Kebilidi適用于治療AADC缺乏癥的成人和兒童患者。
批準依據：該療法的適應癥是根據治療后48周時粗大運動里程碑成就基線的變化而獲得加速批準的。但請注意，該療法的持續批準可能取決于后續驗證性臨床試驗中臨床益處的進一步驗證和描述。
重要安全信息
禁忌癥：對于神經影像學評估顯示顱骨尚未成熟的患者，禁用Kebilidi。因為立體定向神經外科手術給予Kebilidi需要患者的顱骨達到一定的成熟度。
手術相關監測：進行Kebilidi給藥所需的神經外科手術后，已有手術并發癥的報告，包括呼吸和心臟驟停等嚴重事件。因此，應密切監測患者是否發生與手術相關的不良事件。
運動障礙：服用Kebilidi后，部分患者可能出現運動障礙，表現為面部、手臂、腿部或整個身體的不自主運動。這些癥狀通常在給藥后3個月內出現，需及時監測并可能使用多巴胺拮抗劑來控制。
常見不良反應：Kebilidi治療患者中最常見的不良反應包括運動障礙（77%）、發熱（38%）、低血壓（31%）、貧血（31%）、唾液分泌過多（23%）、低鉀血癥（23%）、低磷血癥（23%）、失眠（23%）、低鎂血癥（15%）以及手術并發癥（如呼吸系統并發癥和心臟驟停，15%）等。
特定人群使用注意事項
兒童用藥：Kebilidi的安全性和有效性尚未在16個月以下的兒童患者中進行研究。
老年人使用：Kebilidi的臨床研究未包括65歲及以上的患者。
Kebilidi作為一種創新的基因療法，為AADC缺乏癥患者提供了新的治療選擇。
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