FDA批準Kebilidi基因療法治療罕見遺傳性疾病AADC缺乏癥
近日，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布加速批準Kebilidi（eladocagene exuparvovec-tneq）基因療法，用于治療罕見遺傳性疾病——AADC缺乏癥。這是全球首個針對AADC缺陷的基因療法，為眾多患者帶來了新的治療希望。
AADC缺乏癥是一種罕見的、會顯著影響患者生活質量和壽命的遺傳病。患者由于體內無法合成多巴胺，導致運動功能嚴重受損。多巴胺作為一種關鍵的神經遞質，在調節運動、情緒和行為方面起著至關重要的作用。因此，AADC缺乏癥患者的生活質量往往受到極大影響，且目前尚無有效的治療方法。
Kebilidi作為一種創新的基因替代療法，通過立體定向神經外科手術直接作用于大腦的特定區域——殼核。該療法能夠引入正常的AADC基因，從而恢復多巴胺的合成。臨床試驗數據顯示，接受Kebilidi治療的患者在多巴胺合成方面取得了顯著改善，并逐漸達到了運動發育的里程碑。
此次Kebilidi的加速批準是基于全球基因療法臨床試驗（PTC-AADC-GT-002）的安全性和臨床療效結果。該試驗嚴格遵循了科學的研究方法和倫理規范，確保了數據的可靠性和有效性。試驗結果表明，Kebilidi不僅安全有效，而且能夠顯著改善患者的生活質量。
FDA的加速批準機制旨在加快對罕見病、嚴重疾病或尚無有效治療方法疾病的新藥或療法的審批進程。Kebilidi的獲批是這一機制成功應用的又一例證，體現了FDA對罕見病患者治療需求的關注和響應。
隨著Kebilidi的獲批，AADC缺乏癥患者將有機會接受這種創新的治療方式，從而改善他們的運動功能和生活質量。
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