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司替戊醇、大麻二酚、芬氟拉明用于治療Dravet綜合征的效果數據及副作用

作者: 醫學編輯陳筱曦 2024-10-29

  以下是對司替戊醇、大麻二酚、芬氟拉明用于治療Dravet綜合征(DS)的效果數據及副作用的詳細分析:

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  司替戊醇

  效果數據

  · 癲癇發作頻率減少:根據一項為期12年的觀察性研究,司替戊醇顯著降低了Dravet綜合征患者的癲癇發作頻率。在參與研究的41名患者中,有20名患者的全身強直陣攣發作頻率長期減少超過或等于50%。長期來看,23名患者中有11名的局灶性癲癇發作頻率降低了50%以上。26名患者中,有11名患者的癲癇持續狀態頻率降低了50%或更多。

  · 療效排名:根據一項薈萃分析的結果,司替戊醇在癲癇發作率相對于基線的百分比降低方面排名最高,風險比(RR)為12.33,95%置信區間(CI)為1.71-89.17。

  副作用

  · 常見副作用:包括嗜睡、食欲下降、體重減輕、惡心、嘔吐、腹瀉等。

  · 嚴重副作用:雖然不常見,但司替戊醇可能導致一些嚴重副作用,如復發性胰腺炎等。

  大麻二酚

  效果數據

  · 癲癇發作頻率減少:研究結果顯示,大麻二酚(CBD)組患者每月發病次數從12.4次降到5.9次,而安慰劑組從每月14.9次降到14.1次。43%的CBD組患者發病次數減半,而安慰劑組只有17%患者發病次數減半。

  · 療效排名:根據一項薈萃分析的結果,在降低癲癇發作頻率≥50%的概率上,大麻二酚的排名略低于司替戊醇和芬氟拉明。

  副作用

  · 常見副作用:包括腹瀉、疲勞、嗜睡、食欲下降等。

  · 嚴重副作用:雖然大麻二酚的副作用多數為輕中度,但罕見的肝毒性仍需引起注意。

  芬氟拉明

  效果數據

  · 癲癇發作頻率減少:一項為期6周的觀察研究顯示,芬氟拉明0.7mg/kg組發作次數中位數下降74.9%(從每28天20.7次發作減少到每28天4.7次發作),芬氟拉明0.2mg/kg組下降42.3%(從每28天17.5次發作減少到每28天12.6次發作),而安慰劑組為19.2%(中位數從每28天27.3次下降到每28天22.0次)。芬氟拉明0.7mg/kg/天與安慰劑相比,平均MCSF(每月驚厥發作頻率)下降62.3%;芬氟拉明0.2mg/kg/天與安慰劑相比,平均MCSF降低32.4%。

  · 療效排名:根據一項薈萃分析的結果,在降低癲癇發作頻率≥50%的概率上,芬氟拉明排名第二,僅次于soticlestat。

  副作用

  · 常見副作用:包括食欲下降、腹瀉、疲勞、嗜睡等。

  · 嚴重副作用:雖然研究未觀察到瓣膜性心臟病或肺動脈高壓等嚴重副作用,但長期使用芬氟拉明仍需警惕潛在的長期副作用。

  總結

  司替戊醇、大麻二酚、芬氟拉明均在治療Dravet綜合征方面展現出一定的療效,但同時也伴隨著不同的副作用。在選擇治療方案時,醫生應根據患者的具體情況、藥物的療效和副作用進行綜合考慮。同時,由于這些藥物的臨床應用時間相對較短,仍需進一步的研究來驗證其長期療效和安全性。

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