PiaSky被NICE推薦用于治療罕見血液病陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥
注射用C5抑制劑PiaSky已被英國國家健康與臨床優化研究所（NICE）推薦用于治療罕見血液病陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。
推薦機構：英國國家健康與臨床優化研究所（NICE）
推薦藥物：注射用C5抑制劑PiaSky（crovalimab）
適應癥：罕見血液病陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）
患者群體：12歲及以上、體重至少40公斤的成人和青少年
藥物使用方式
給藥方式：皮下注射
使用頻率：每四周一次
特殊說明：在治療的第一個月，患者需接受一次靜脈負荷劑量和四次額外的每周皮下負荷劑量。患者在經過充分培訓后，可自行使用PiaSky。
現有療法對比
現有療法：包括阿斯利康的Soliris（依庫珠單抗）和Ultomiris（ravulizumab）在內的C5抑制劑，通過阻斷補體系統級聯的一部分來治療PNH，但需定期靜脈輸液
PiaSky優勢：PiaSky同樣通過阻斷補體系統級聯來治療PNH，但給藥方式更為便捷，每四周一次皮下注射，減輕了患者的治療負擔。
推薦依據
臨床試驗：后期COMMODORE 2試驗的積極結果支持了NICE的最終指南草案。該試驗證明，在溶血控制和避免輸血等共同主要終點方面，PiaSky不劣于Soliris。
NICE對PiaSky的推薦為PNH患者提供了新的治療選擇。這種C5抑制劑通過便捷的皮下注射方式，每四周一次，為患者帶來了更輕松的治療體驗。同時，其在臨床試驗中表現出的不劣于現有療法的療效，也進一步增強了其臨床應用的可信度。
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