Joenja用于治療患有罕見免疫疾病激活型磷酸肌醇3-激酶delta綜合征
英國(guó)藥品和保健品管理局（MHRA）已批準(zhǔn)Pharming Group的Joenja（leniolisib）用于治療患有罕見免疫疾病激活型磷酸肌醇3-激酶delta綜合征（APDS）的患者。以下是對(duì)此事件的詳細(xì)分析：
一、藥物與治療疾病概述
藥物名稱：Joenja（leniolisib）
治療疾病：激活型磷酸肌醇3-激酶delta綜合征（APDS）
適用人群：體重至少45公斤的成人和12歲及以上的青少年
二、APDS疾病背景
患病率：英國(guó)約有30至40人患有APDS
疾病性質(zhì)：遺傳性疾病，導(dǎo)致免疫系統(tǒng)無法正常工作，無法抵抗感染
主要癥狀：反復(fù)肺部感染、生長(zhǎng)發(fā)育障礙，以及患血細(xì)胞癌（如淋巴瘤）的風(fēng)險(xiǎn)增加
三、Joenja的藥物特性與療效
藥物類型：小分子磷酸肌醇3-激酶delta抑制劑
用藥方式：每日口服兩次
療效數(shù)據(jù)：在為期12周的安慰劑對(duì)照研究中，隨機(jī)接受Joenja治療的患者淋巴結(jié)縮小，幼稚B細(xì)胞計(jì)數(shù)較安慰劑組提高37%
綜上所述，Joenja的獲批為APDS患者帶來了新的希望，有望改善他們的生活質(zhì)量并延長(zhǎng)生存期。同時(shí)，這也體現(xiàn)了Pharming Group在罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的實(shí)力和承諾。
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溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。
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