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　　低磷脂相關(guān)膽石癥(LPAC)綜合征是一種罕見的遺傳性肝膽管結(jié)石病，其特點(diǎn)是與肝內(nèi)導(dǎo)管微石癥相關(guān)，并常導(dǎo)致復(fù)發(fā)性肝絞痛等并發(fā)癥。目前，熊去氧膽酸（UDCA）是專家推薦的唯一治療方法，但部分患者對UDCA反應(yīng)不足或不耐受。

　　近一項(xiàng)研究探討了奧貝膽酸（OCA）作為LPAC綜合征潛在二線治療藥物的可能性。奧貝膽酸是一種法尼醇-X受體（FXR）激動劑，而FXR是調(diào)節(jié)ABCB4（編碼多藥耐藥3型蛋白的基因）的主要轉(zhuǎn)錄因子。由于LPAC綜合征與ABCB4的致病性變異有關(guān)，因此，F(xiàn)XR激動劑在這一情況下可能具有治療作用。

　　該研究回顧性分析了5例對UDCA反應(yīng)不足或不耐受的LPAC綜合征患者接受OCA治療的臨床資料。這些患者均接受了OCA治療，初始劑量為每日5mg，之后增加至每日10mg，中位治療時間為36個月。其中4例患者聯(lián)合使用UDCA治療，1例患者單獨(dú)使用OCA治療。

　　研究結(jié)果顯示，4例患者癥狀有所改善，其中3例完全改善，1例部分改善。盡管1例患者無臨床獲益，且另1例患者盡管癥狀緩解，但血肝檢查異常仍持續(xù)存在，但總體上，OCA表現(xiàn)出了一定的治療效果。此外，在對OCA有臨床反應(yīng)的4例患者中，3例的肝膽管結(jié)石的影像學(xué)征象持續(xù)存在，這表明OCA可能無法完全消除結(jié)石，但能夠改善患者癥狀。

　　值得注意的是，該研究并未報告任何不良反應(yīng)，表明OCA在LPAC綜合征患者中的安全性良好。然而，由于研究規(guī)模較小，仍需更大規(guī)模的研究來進(jìn)一步驗(yàn)證OCA的療效和安全性。

　　綜上，奧貝膽酸作為低磷脂相關(guān)膽石癥綜合征的二線治療藥物顯示出了一定的潛力和前景。對于對UDCA反應(yīng)不足或不耐受的患者來說，OCA可能是一種新的治療選擇。

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　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問題，請聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。