Livdelzi獲批用于治療原發性膽汁性膽管炎
Livdelzi（seladelpar）是一種新型的選擇性過氧化物酶體增生激活受體δ（PPARδ）激動劑，近日已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的加速批準，用于治療對熊去氧膽酸（UDCA）反應不足的成人原發性膽汁性膽管炎（PBC），或作為對UDCA不耐受患者的唯一治療方案。
Livdelzi的開發歷程中，曾于2019年獲得FDA的突破性治療認定，并在2023年10月修改了該認定，以明確其在治療PBC中的用途，特別是針對無肝硬化或代償性肝硬化評分為Child-Pugh A的成人瘙癢癥患者。
2016年10月，seladelpar還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）稱號，用于治療PBC。
原發性膽汁性膽管炎是一種慢性自身免疫性疾病，特征為膽汁流動受阻和肝臟中有毒膽汁酸的積累，會導致漸進性炎癥、肝臟膽管破壞和肝酶水平升高。
如果不進行治療，PBC會導致嚴重的肝損傷并最終導致肝功能衰竭。確診時，許多患者可能無明顯癥狀，但部分患者可能會感到疲勞并出現強烈的瘙癢感。
Livdelzi的作用機制
Seladelpar通過選擇性激活PPARδ受體來發揮作用，該受體對控制葡萄糖、脂肪和膽固醇代謝至關重要。
當seladelpar激活PPARδ時，它會降低膽固醇7α-羥化酶-1（CYP7A1）的活性，從而減少膽汁酸的產生。這種減少受到成纖維細胞生長因子21（FGF21）的影響。
Livdelzi的加速批準基于III期RESPONSE研究的結果，這是一項為期12個月的雙盲、安慰劑對照臨床試驗。
研究中，193名對UDCA治療無反應或出現嚴重不良反應的患者被隨機分配接受每日一次10毫克Livdelzi或安慰劑的治療。
結果顯示，62%接受Livdelzi治療的參與者在12個月時達到了綜合生化反應的主要終點，而安慰劑組僅為20%。此外，25%的Livdelzi治療組參與者在12個月時達到了正常化的堿性磷酸酶（ALP）水平，而安慰劑組未觀察到此結果。
Livdelzi還顯著減少了患者的瘙癢癥狀，且患者最常報告的不良事件包括頭痛、腹痛、腫脹、惡心和頭暈。
除了RESPONSE研究外，還有其他研究如長期開放標簽ASSURE研究和早期階段試驗等，共同反映了Livdelzi對500多名PBC患者的影響。
目前正在進行的研究包括III期隨機、安慰劑對照的確認性長期結果研究AFFIRM，旨在分析Livdelzi對因PBC導致代償性肝硬化患者的臨床結果的影響。
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