伏索利肽FDA擴(kuò)大適應(yīng)癥至5歲以下軟骨發(fā)育不全兒童，伏索利肽價(jià)格多少
美國(guó)食品藥品管理局（FDA）已正式批準(zhǔn)Vosoritide（商品名：伏索利肽）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），將其適應(yīng)癥擴(kuò)大至5歲及以下患有軟骨發(fā)育不全的兒科患者，以促進(jìn)其線性生長(zhǎng)。
2023年10月20日，此前，Vosoritide僅適用于5歲及以上的軟骨發(fā)育不全兒童，而此次批準(zhǔn)后，其適應(yīng)癥已覆蓋所有年齡段患有開(kāi)放性骨骺的軟骨發(fā)育不全兒童。
此次擴(kuò)大的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)碾S機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的2期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)全面評(píng)估了Vosoritide在5歲以下兒童中的療效和安全性，并結(jié)合了對(duì)5歲以上兒童患者進(jìn)行的充分且控制良好的3期研究證據(jù)。研究結(jié)果顯示，Vosoritide能顯著改善骨骺開(kāi)放的軟骨發(fā)育不全兒童的線性生長(zhǎng)，且安全性和有效性均得到了確認(rèn)。
Vosoritide已在患有開(kāi)放性骨骺的兒童中進(jìn)行了廣泛測(cè)試，并顯示出顯著的治療效果。一項(xiàng)針對(duì)Vosoritide的開(kāi)放性、長(zhǎng)期2期擴(kuò)展研究的結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了該藥物的有效性。在為期4年的研究中，與未接受治療的同齡、同性別軟骨發(fā)育不全兒童相比，接受Vosoritide治療的兒童身高Z分?jǐn)?shù)和平均身高均得到了顯著提高。
此外，值得一提的是，Vosoritide此前已在歐洲獲批用于治療生長(zhǎng)板開(kāi)放且年齡在2歲及以上的軟骨發(fā)育不全兒童。2023年9月，歐洲藥品管理局（EMA）的人用醫(yī)療產(chǎn)品委員會(huì)也給出了積極意見(jiàn)，建議擴(kuò)大注射用Vosoritide的適應(yīng)癥范圍，以覆蓋骨骺未閉合且年齡在4個(gè)月及以上的軟骨發(fā)育不全兒童。EMA預(yù)計(jì)將于2023年底做出最終批準(zhǔn)決定。
總的來(lái)說(shuō)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Vosoritide擴(kuò)大適應(yīng)癥至5歲以下軟骨發(fā)育不全兒童，為這些患者提供了新的治療選擇，有望顯著改善他們的生長(zhǎng)狀況和生活質(zhì)量。
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