伏索利肽加快軟骨發育不良兒童生長發育，臨床效果如何？
據兒童國家醫院的研究人員透露，伏索利肽在針對軟骨發育不全癥兒童的首次全球II期臨床試驗中展現出了顯著的療效。該研究顯示，接受治療的兒童每年平均生長速度增加了1.8厘米，為這些遺傳性身材矮小的患者帶來了新的希望。
此次臨床試驗是首次針對沒有軟骨發育不全但患有遺傳性身材矮小的兒童進行治療嘗試。研究團隊對24名患有軟骨發育不良的兒童進行了研究，其中一半為女性，平均年齡為5.86歲。這些兒童的基線身高在-4.78 SD至-2.27 SD之間，均攜帶成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的p.Asn540Lys變異。
試驗設計包括6個月的觀察期，以確定基線年化生長速度，隨后是12個月的干預期。在干預期間，兒童每天通過皮下注射伏索利肽，劑量為15微克/千克/天。研究人員發現，與觀察期相比，治療期間年化生長速度增加了2.26個標準差（SD），身高標準差分數（SDS）增加了0.36個標準差。特別地，軟骨發育不全患者特定身高SDS增加了0.38個標準差。
絕對年化生長速度從觀察期間的平均每年5.12 +/- 1.36厘米增加到干預期間的6.93 +/- 0.93厘米，患有這種疾病的兒童的平均差異達到每年1.81厘米。這一顯著的生長加速效果為軟骨發育不良兒童的治療提供了有力的證據。
此外，研究人員還注意到，在試驗期間沒有發生與治療相關的嚴重不良事件，也沒有人停止治療。這表明伏索利肽在治療軟骨發育不良兒童方面具有良好的安全性和耐受性。
研究結果還顯示，在治療一年內，站立身高SDS增加了0.37 SD，或使用軟骨發育不全特定生長圖表增加了0.41 SD。這些數據的改善進一步證實了伏索利肽對軟骨發育不良兒童生長發育的積極促進作用。
值得注意的是，本次II期試驗中還包括了其他生長相關疾病的研究，如Noonan綜合征、1型神經纖維瘤病、Costello綜合征、NPR2突變和Aggrecan突變等。
總的來說，伏索利肽在針對軟骨發育不良兒童的首次全球II期臨床試驗中展現出了顯著的療效和良好的安全性。這一研究成果為軟骨發育不良兒童的治療提供了新的選擇和希望。
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