伏索利肽對軟骨發育不全兒童生長的長期益處如何？
一項開放標簽、長期的2期擴展研究顯示，伏索利肽 (vosoritide) 在治療5歲前開始接受治療的軟骨發育不全幼兒中，展現出了持續且顯著的生長益處。研究數據顯示，在四年時間里，接受伏索利肽治療的2歲及以上兒童，與對照組相比，身高Z分值平均改善了超過1個標準差，且身高增加了超過6厘米。對于2歲以下接受伏索利肽治療三年的兒童，其身高Z分值也平均改善了0.79個標準差，身高增加了超過3厘米。
目前，伏索利肽已在歐洲獲批用于治療2歲及以上且生長板開放的軟骨發育不全兒童。值得注意的是，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）最近采納了積極意見，建議擴大伏索利肽的適應癥，以包括4個月及以上骨骺（生長板）未閉合的軟骨發育不全兒童。在美國，伏索利肽也已獲批用于治療5歲及以上且生長板開放的軟骨發育不全兒童，并且美國食品藥品監督管理局（FDA）已設定了補充新藥申請（sNDA）的目標行動日期，以考慮將其治療范圍擴大到5歲以下的軟骨發育不全兒童。
此外，新數據還強調了伏索利肽在現實世界中的安全性和有效性。法國一項早期試用計劃的結果發現，在現實世界條件下接受伏索利肽治療的兒童，其安全性和有效性與臨床試驗結果一致。具體來說，使用伏索利肽治療12個月后，男孩和女孩的身高平均增加，且Z分數分別提高了0.3和0.4個標準差。
綜上，伏索利肽為軟骨發育不全兒童提供了顯著的生長益處，并且其安全性和有效性在臨床試驗和現實世界條件下均得到了驗證。隨著適應癥的擴大，更多的軟骨發育不全兒童將有機會受益于這種創新療法。
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