韋利雷格治療罕見遺傳病——馮·希佩爾-林道病
NICE近日推薦韋利雷格（belzutifan）作為治療罕見遺傳病——馮·希佩爾-林道（VHL）病的藥物。
韋利雷格是一種可攜帶的藥片，主要用于治療VHL相關(guān)腎細(xì)胞癌、中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤，且這些腫瘤患者不適合或不宜接受局部手術(shù)。VHL病是一種由VHL基因突變導(dǎo)致的罕見遺傳病，患者細(xì)胞異常生長(zhǎng)，可能在身體不同部位形成囊腫或腫瘤，包括腎臟、大腦和胰腺，進(jìn)而損害器官功能或引發(fā)癌變。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，每70,000人中約有1人患有VHL病。目前，該病的主要治療方法為侵入性手術(shù)或放射療法，且患者通常需要接受多次手術(shù)。然而，韋利雷格的出現(xiàn)為患者提供了新的治療選擇。
NICE針對(duì)該藥物的最終指導(dǎo)草案得到了NHS England和默沙東的合作支持，并通過癌癥藥物基金提供治療。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，95%的患者在接受治療兩年內(nèi)腫瘤沒有再生長(zhǎng)，56%的患者的腫瘤甚至縮小。
盡管韋利雷格在臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出色，但NICE也指出，在考慮將其用于NHS常規(guī)治療之前，仍存在一些不確定性，需要更多的證據(jù)來支持其療效和安全性。因此，NICE建議在進(jìn)一步收集數(shù)據(jù)后再廣泛使用韋利雷格。
韋利雷格的獲批為VHL病患者帶來了新的希望，有望改善他們的生活質(zhì)量并延長(zhǎng)生存期。
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