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維奈克拉venetoclax治療伴有心臟受累的晚期、復發性或難治性AL淀粉樣變性以及BCL2表達的t(11;14)患者的三年隨訪研究

作者: 醫學編輯陳筱曦 2024-07-31

  對患有心臟受累的晚期AL淀粉樣變性患者進行進一步的一線治療是一項挑戰。維奈克拉venetoclax作為一種針對t(11;14)和BCL2表達的有前途的治療選擇,受到了廣泛關注。在我們的多中心觀察性研究中,我們報告了9名患有晚期、復發或難治性AL淀粉樣變性且t(11;14)和BCL-2在超過50%的漿細胞中表達的患者情況。

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  在基線時,所有患者都曾接受過達雷妥尤單抗治療,且均患有修訂后的Mayo III或IV期/歐洲修訂的Mayo 2004 IIIA或IIIB期(其中1/9由于肌鈣蛋白T缺失而未分類)的心臟受累,5/9的患者還患有腎臟受累。

  自開始使用維奈克拉venetoclax治療以來,經過中位35個月(范圍25-49個月)的隨訪,8/9的患者仍然存活(總生存率89%)。在中位26天(11-125天)和106天(35-659天)后觀察到首次和最佳血液學反應,總體反應率為100%(其中7/9為完全緩解CR,2/9為非常好的部分緩解VGPR)。在治療的前6個月內,我們觀察到了器官反應,包括心臟(6/9)和腎臟(3/5)功能的改善。

  然而,由于毒性(2/9)、疾病進展(2/9)、固定治療持續時間(1/9)或安全性問題(1/9),6/9的患者在中位15個月(11-48個月)后停用了維奈克拉venetoclax。

  總的來說,對于已接受治療、伴有心臟受累的晚期AL淀粉樣變性患者以及檢測到或可能未檢測到t(11;14)的BCL2表達的患者,維奈克拉venetoclax可誘導快速、深度的血液學反應,且器官功能持續改善,安全性可接受。這值得進一步研究和探索。

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