酪氨酸激酶抑制劑治療兒童、青少年和成人復發性或難治性骨腫瘤的真實經驗
一項研究評估了瑞戈非尼（REGO）和卡博替尼（CABO）在復發/難治性骨腫瘤（BT）中的實際療效，這些腫瘤包括骨肉瘤（OST）、尤文肉瘤（EWS）、軟骨肉瘤（CS）以及骨骼外間充質軟骨肉瘤（ESMC）。
共有66名患者接受了瑞戈非尼或卡博替尼的治療，其中39名為OST患者，18名為EWS患者，4名為CS患者，5名為ESMC患者。患者的中位年齡為27.8歲，年齡范圍跨度從12歲到76歲。卡博替尼的中位起始劑量為60mg（n=37，劑量范圍為40-60mg），而瑞戈非尼的中位起始劑量為120mg（n=29，劑量范圍為40-160mg）。在研究過程中，有28例（42.4%）患者需要減少藥物劑量，原因包括手足綜合征7例（10.6%）、惡心/嘔吐1例（1.5%）、腹瀉1例（1.5%）、肝功能檢測（LFT）升高2例（3%）、膽紅素升高1例（1.5%）以及粘膜炎1例（1.5%）。
對于OST、EWS、CS和ESMC患者，他們的中位總生存期（OS）分別為8.5個月（n=39，95%置信區間CI為7-13.1個月）、13.4個月（n=18，95% CI為3.4-27.2個月）、8.1個月（n=4，95% CI為4.1-9.3個月）和18.2個月（n=5，95% CI為10.4個月至無法評估）。同時，OST、EWS、CS和ESMC患者的中位無進展生存期（PFS）分別為3.5個月（n=39，95% CI為2.8-5個月）、3.9個月（n=18，95% CI為2.1-5.9個月）、5.53個月（n=4，95% CI為2.13個月至無法評估）和11.4個月（n=5，95% CI為1.83-14.7個月）。
單變量分析結果顯示，治療方案、選擇瑞戈非尼還是卡博替尼、或從診斷到開始酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療的時間與患者的PFS無關。
總體而言，瑞戈非尼和卡博替尼在治療復發性BT方面展現出了有意義的活性，并且在調整藥物劑量后，其毒性表現是可接受的。未來研究可以進一步探討將TKI納入早期治療和/或維持治療的可能性。
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