維莫非尼治療攜帶BRAF V600突變的兒童及青少年腫瘤患者的療效與副作用如何?維莫非尼仿制藥在哪里上市
本研究為NCI-COG兒科MATCH研究的II期子方案,旨在評估維莫非尼——一種針對BRAF V600突變激酶的選擇性口服抑制劑——在復發或難治性實體瘤且攜帶BRAF V600突變患者中的療效。
患者按照550 mg/m2(單劑最大量960 mg)的劑量口服維莫非尼,每日兩次,以28天為一個治療周期,持續治療直至病情進展或出現無法耐受的毒性反應。研究的主要目標是確定客觀緩解率,同時,估計無進展生存期及評估維莫非尼的耐受性也是本研究的重要目標。
在篩選的22名符合子方案標準的患者中,最終有4名患者(18%)成功入組。未入組的主要原因包括因低級別膠質瘤(n=7)和既往接受過BRAF抑制劑治療(n=7)而被排除。入組患者的診斷包括組織細胞增多癥、成釉細胞瘤、尤文肉瘤和高級神經膠質瘤各一例,均確認攜帶BRAF V600E突變。總體而言,患者對治療的耐受性良好,大部分患者出現的是預期中的1/2級不良事件。治療期間出現的3級或4級不良事件包括急性腎損傷、高血糖和斑丘疹。僅有一名患者因不良事件而停止治療。值得注意的是,一名神經膠質瘤患者實現了客觀的部分緩解,并已持續接受該方案治療達15個周期。
然而,由于該MATCH子方案的應計率較低,僅有18%的BRAF V600突變匹配患者成功入組,這導致了研究的提前終止,并在一定程度上限制了研究結果的廣泛性和適用性。
據悉,維莫非尼的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說,現在有了更多的選擇。若考慮購買此藥,患者可以選擇前往國外就醫,并在當地合法購買該藥品。仿制藥為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺,有著豐富的國際新藥動態知識和經驗,能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要,可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。
請注意,所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考,具體用藥還請務必與醫生進行充分的溝通和討論。
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