安羅替尼在治療轉移性進展性嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤中的真實世界效果
嗜鉻細胞瘤（PCC）和副神經節瘤（PGL）（統稱為PPGL）是一種罕見的、血管豐富的神經內分泌腫瘤，其治療頗具挑戰性。本研究的主要目的是評估多酪氨酸激酶抑制劑安羅替尼在治療局部晚期或轉移性（LA/M）PPGL中的療效與安全性。
研究共納入了37名符合條件的、患有不可切除或進行性LA/M PPGL的患者。其中，27名患者接受了治療方案：19名患者使用安羅替尼單藥治療，8名患者則采用安羅替尼聯合放射性核素治療，包括肽受體放射性核素治療（PRRT）和碘131間碘芐基胍（131I-MIBG）。研究的主要觀察指標包括客觀緩解率（ORR）——即部分緩解（PR）或完全緩解（CR）的比例，以及疾病控制率——即達到PR、CR或疾病穩定（SD）的患者比例。次要觀察指標則是無進展生存期（PFS）、緩解持續時間以及藥物的安全性。
在對27名患者的療效進行評估后，我們發現ORR達到了44.44%（95%置信區間：24.4%-64.5%），而疾病控制率高達96.29%（95%置信區間：88.7%-100%）。具體來說，有12名患者（44.44%）達到了PR，14名患者（51.85%）達到了SD。中位PFS為25.2個月（95%置信區間：17.2個月至未達到）。值得注意的是，接受安羅替尼單藥治療的患者組其PFS相較于接受安羅替尼聯合放射性核素治療的患者組要短（P = .2）。在研究過程中，未觀察到與治療相關的嚴重不良反應。
綜上所述，安羅替尼無論是作為單藥治療還是與放射性核素治療聯合使用，在治療LA/M PCC和PGL中都展現出了良好的療效和安全性。
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