艾曲泊帕治療兒童持續性/慢性原發性免疫性血小板減少癥的持續緩解研究
艾曲泊帕(ELT)在成人持續性/慢性免疫性血小板減少癥(p/cITP)的治療中已證實其有效性和安全性,且部分患者能實現治療持續緩解(SRoT)。然而,關于兒童患者的相關數據尚顯匱乏。本研究旨在分析艾曲泊帕在兒童p/cITP治療中的SRoT情況。
本研究納入了單獨使用艾曲泊帕治療超過2個月的p/cITP兒童患者進行分析。SRoT的定義為:在停止艾曲泊帕治療后,至少6個月內無需進行搶救治療,且血小板計數維持在≥30×10^9/L。研究共入組了143名患者,其中69.2%(99/143)的患者達到了總體緩解,43.3%的患者實現了完全緩解(CR)或部分緩解(R)。
在分析的35名已停用艾曲泊帕的患者中,71.4%(25/35)的患者在停藥且未接受其他免疫性血小板減少癥治療的情況下出現了SRoT。這些患者的中位隨訪時間為0.94年(范圍:0.53-3.8年),相當于在所有接受艾曲泊帕治療的患者中,有17.5%(25/143)實現了SRoT。
與復發患者(n=10)相比,SRoT患者(n=25)的CR率明顯較高(80%[20/25] vs. 40%[4/10])。此外,SRoT患者的起始間隔到逐漸減量的時間較短(6.4個月 vs. 9.4個月),從逐漸減量到停藥的時間較長(1.1年 vs. 0.3年),以及艾曲泊帕的治療持續時間更長(1.6年 vs. 0.5年),這些差異均具有統計學意義(p<0.05)。研究還發現,達到CR的患者更容易實現SRoT(p=0.02)。
綜上所述,艾曲泊帕對69.2%的兒童p/c原發性免疫性血小板減少癥患者具有治療反應,其中17.5%的患者以良好的耐受性實現了SRoT。對于達到CR、盡早開始艾曲泊帕治療、治療持續時間較長以及減量速度較慢的患者,其實現SRoT的概率較高。
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