Luspatercept對低風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征患者貧血的治療
FDA授予Luspatercept（luspatercept-aamt，也稱為Reblozyl）優(yōu)先審查地位，這是針對其作為低風(fēng)險(xiǎn)骨髓增生異常綜合征（MDS）患者貧血一線治療方案的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA）。此次審查的擴(kuò)大適應(yīng)癥將涵蓋那些之前未接受過紅細(xì)胞生成刺激劑（ESA）治療且可能需要紅細(xì)胞（RBC）輸血的極低至中度風(fēng)險(xiǎn)MDS患者。
這一決定得到了3期COMMANDS試驗(yàn)（NCT03682536）的積極結(jié)果的支持。該試驗(yàn)顯示，與阿法依泊汀（epoetin alfa）相比，Luspatercept在達(dá)到或維持至少12周的RBC輸血獨(dú)立性（RBC-TI）以及同時(shí)增加血紅蛋白水平至少1.5g/dL方面具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。這些改善對于需要定期輸注RBC的極低、低或中等風(fēng)險(xiǎn)MDS患者來說是顯著的。
在此之前，F(xiàn)DA已于2019年11月批準(zhǔn)了Luspatercept用于治療需要定期輸注RBC的成年β-地中海貧血患者的貧血。而在2020年4月，F(xiàn)DA又批準(zhǔn)了該藥物用于治療ESA治療失敗、需要超過8周接受2個或更多紅細(xì)胞單位輸血的極低至中度風(fēng)險(xiǎn)MDS伴環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞或骨髓增生異常/骨髓增生性貧血的成年患者。
此次FDA授予Luspatercept優(yōu)先審查地位，不僅體現(xiàn)了FDA對該藥物在MDS治療領(lǐng)域中的認(rèn)可，也預(yù)示著該藥物未來可能會為更多MDS患者帶來新的治療選擇和希望。同時(shí)，歐洲藥品管理局（EMA）對Luspatercept在同一適應(yīng)癥中的II型變異應(yīng)用的驗(yàn)證也進(jìn)一步證明了該藥物在國際上的認(rèn)可和應(yīng)用前景。
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