Abecma在治療多發性骨髓瘤中的療效表現
在包含100名患者的2期臨床研究中,Abecma展現了顯著的治療效果。具體數據顯示,72%的患者實現了部分或完全的病情緩解,其中28%的患者甚至達到了完全緩解的狀態,即多發性骨髓瘤的所有癥狀均消失。但值得注意的是,完全緩解并不等同于疾病的完全治愈。另外,不同患者對Abecma治療的反應也存在差異。
在更為深入的3期KarMMa-3關鍵研究中,研究者將254名患者隨機分配到Abecma治療組,另有132名患者接受了多發性骨髓瘤的標準聯合治療方案。這些參與者都是復發難治性多發性骨髓瘤患者,且之前已經歷過兩至四輪的治療,包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑以及抗CD38抗體,并對最近一次的治療方案產生了耐藥性。
經過中位時間為15.9個月的隨訪,Abecma在無進展生存期(PFS)方面展現出了明顯的優勢,達到了13.3個月,相較于標準治療組的4.4個月,有著統計學上的顯著差異(p<0.0001),這表示使用Abecma后,疾病進展或死亡的風險降低了51%。在總體反應上,Abecma治療組也有顯著改善,總體反應率高達71%,其中39%的患者達到了完全反應,而標準治療組的總體反應率僅為42%。在那些實現完全緩解或更佳狀態的患者中,中位緩解持續時間延長至20個月。
然而,使用Abecma也可能伴隨著一些常見、嚴重甚至致命的副作用。研究數據顯示,89%的患者出現了任何級別的細胞因子釋放綜合征(CRS),40%的患者表現出任何級別的神經系統毒性。產品標簽上的黑框警告也特別提到了其他嚴重且可能致命的毒性風險。
因此,患者在使用Abecma治療期間,應密切注意任何異常反應。如果出現如呼吸困難、高燒、寒戰、意識混亂、頭暈、抽搐、心跳異常、嚴重疲勞以及嚴重的惡心、嘔吐或腹瀉等癥狀,應立即聯系醫生或尋求緊急醫療救助。
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