Duvyzat/givinostat治療6歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良癥，效果和安全性
Duvyzat（givinostat）是一種組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，已經(jīng)獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療6歲及以上杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者。DMD是一種罕見的神經(jīng)疾病，主要影響男性，由編碼抗肌萎縮蛋白的基因變異引起，導(dǎo)致肌肉進(jìn)行性退化、再生能力減弱等，最終造成運(yùn)動(dòng)能力的喪失。
Duvyzat通過抑制DMD患者肌肉組織中異常升高的HDAC活性，有助于促進(jìn)肌肉修復(fù)，減少炎癥，并減少患者的肌肉纖維化和脂肪堆積。這種非甾體藥物的特點(diǎn)在于其治療范圍覆蓋了所有DMD遺傳變異患者，這在此類疾病的治療中尚屬首次。
該藥物的療效在一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是評(píng)估患者爬四級(jí)樓梯的能力在基線到第18個(gè)月的變化。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，接受Duvyzat治療的患者在爬四級(jí)樓梯所需時(shí)間上表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的減少。此外，該藥物還在其他次要終點(diǎn)，如北極星運(yùn)動(dòng)功能評(píng)分（NSAA）和肌肉脂肪替代比例等方面，顯示出積極的治療效果。
然而，Duvyzat并非沒有副作用。最常見的不良反應(yīng)包括腹瀉、腹痛、血小板減少、惡心/嘔吐、甘油三酯增加和發(fā)燒等。此外，該藥物還可能導(dǎo)致QTc間期延長，因此在服用與QTc延長相關(guān)的藥物或患有某些心臟病的患者中應(yīng)謹(jǐn)慎使用。
總的來說，Duvyzat為DMD患者提供了新的治療選擇，尤其是在針對(duì)所有遺傳變異患者的非甾體藥物治療方面填補(bǔ)了空白。
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