貧血治療藥物REBLOZYL的作用機制，獲批了嗎？
REBLOZYL（luspatercept-aamt）是一種重要的治療貧血的藥物，其作用機制獨特，為需要定期輸注紅細胞的成年患者提供了新的治療選擇。
關于REBLOZYL的用途，它已被批準用于治療多種與貧血相關的病癥。對于需要定期輸注紅細胞的β-地中海貧血成年患者，REBLOZYL能有效治療其貧血癥狀。此外，對于患有極低至中危骨髓增生異常綜合征（MDS）的成年患者，且他們可能需要定期紅細胞輸注且未使用過紅細胞生成刺激劑（ESA），REBLOZYL同樣是一個有效的治療選擇。更具體來說，該藥物適用于那些在八周內需要輸注≥2個紅細胞（RBC）單位，且骨髓涂片存在環形鐵幼粒細胞（RS）的MDS患者。
REBLOZYL的作用機制主要是作為紅細胞成熟劑，通過調節紅細胞成熟后期階段來幫助患者減少紅細胞輸注負擔。具體來說，luspatercept-aamt是一種重組融合蛋白，可以結合多種內源性轉化生長因子-β超家族配體，減少Smad2/3信號傳導并增加成熟紅細胞的計數。它能夠促進紅細胞晚期成熟或分化，通過增加成熟紅細胞的數量和質量來增強紅細胞生成。
在批準方面，REBLOZYL已在全球范圍內獲得了廣泛的認可。2019年11月，它首次獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批準，用于治療特定的β-地中海貧血和MDS患者。此后，其在歐盟、中國和加拿大等地也相繼獲得了批準，用于治療與貧血相關的各種病癥。特別是在歐盟，REBLOZYL不僅被批準用于治療與非輸血依賴性β-地中海貧血相關的貧血成人患者，還被推薦用于治療因極低、低和中等風險而患有輸血依賴性貧血的成年患者。
然而，需要注意的是，盡管REBLOZYL在治療貧血方面顯示出顯著的療效，但并不推薦用于需要立即糾正貧血的患者作為紅細胞輸注的替代品。因此，在使用REBLOZYL時，應根據患者的具體情況和醫生的建議進行謹慎評估。
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