REBLOZYLluspatercept-aamt的用途與作用機(jī)制，都在哪獲批了？
REBLOZYL（luspatercept-aamt）是一種新型紅細(xì)胞成熟劑（EMA），被批準(zhǔn)用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞（RBC）的成年患者與β-地中海貧血相關(guān)的貧血。
該藥物還適用于治療患有極低至中危骨髓增生異常綜合征（MDS）且可能需要定期紅細(xì)胞輸注的成年患者（未使用紅細(xì)胞生成刺激劑（未使用過(guò)ESA））的貧血癥，以及治療未使用ESA且需要定期輸注紅細(xì)胞的貧血癥。患有伴環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞的極低至中危MDS或伴環(huán)形鐵粒幼細(xì)胞和血小板增多癥的骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤的成年患者在八周內(nèi)獲得兩個(gè)或更多紅細(xì)胞單位。
REBLOZYL是第一個(gè)也是唯一一個(gè)在治療MDS相關(guān)貧血方面比ESA具有優(yōu)越性的療法。
REBLOZYL的作用機(jī)制
Luspatercept-aamt是一種重組融合蛋白，可結(jié)合多種內(nèi)源性轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子-β超家族配體，減少Smad2/3信號(hào)傳導(dǎo)并增加成熟紅細(xì)胞的計(jì)數(shù)。
該藥物是一種一流的EMA，可促進(jìn)紅細(xì)胞晚期成熟或分化。
REBLOZYL通過(guò)增加成熟紅細(xì)胞的數(shù)量和質(zhì)量來(lái)增強(qiáng)紅細(xì)胞生成。
該藥的生物制劑許可申請(qǐng)已于2019年6月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）受理并給予優(yōu)先審評(píng)。REBLOZYL于2019年11月獲得FDA批準(zhǔn)。
2023年1月，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)（CHMP）建議批準(zhǔn)REBLOZYL用于治療與非輸血依賴性β-地中海貧血相關(guān)的貧血成人患者。
根據(jù)II期BEYOND研究的結(jié)果，該藥物于2023年3月在歐洲獲得了治療該疾病的批準(zhǔn)。此外，CHMP還于2024年2月推薦該藥物用于治療因極低、低和中等風(fēng)險(xiǎn)而患有輸血依賴性貧血的成年患者。
2023年8月，百時(shí)美施貴寶獲得FDA批準(zhǔn)REBLOZYL作為一線治療成人貧血的一線治療藥物，適用于既往未使用ESA、患有極低至中危MDS且可能需要定期紅細(xì)胞輸血的成人。
REBLOZYL在歐盟、美國(guó)、中國(guó)和加拿大獲得批準(zhǔn)，用于治療貧血相關(guān)、輸血依賴性β-地中海貧血和輸血依賴性低風(fēng)險(xiǎn)MDS。
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