Enasidenib對高危IDH2突變型骨髓增生異常綜合征的效果如何？
骨髓增生異常綜合征（MDS）中約有5%的患者存在異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）基因突變。Enasidenib是一種口服、選擇性針對突變IDH2的抑制劑，已獲批準用于治療IDH2突變（mIDH2）的復發/難治性急性髓系白血病。
第一組評估Enasidenib聯合阿扎胞苷在新診斷的mIDH2 MDS患者中的安全性和有效性；第二組則評估在既往低甲基化劑（HMA）治療失敗后，Enasidenib作為單藥治療mIDH2 MDS的安全性和有效性。研究共入組了50名mIDH2 MDS患者，其中第一組27名，第二組23名�；颊叩闹形荒挲g為73歲。
在治療過程中，最常見的不良事件包括中性粒細胞減少癥（40%）、惡心（36%）、便秘（32%）和疲勞（26%）。有14%的患者因UGT1A1抑制脫靶而出現了高膽紅素血癥（其中8%為3級和4級），還有8名患者（16%）出現了與IDH抑制劑相關的分化綜合征（IDH-DS）。
在聯合治療組中，總體緩解率（ORR，包括完全緩解[CR]、骨髓CR[mCR]和部分緩解）達到了74%，其中復合CR（CRc，即CR+mCR）為70%�；颊哌_到最佳反應的中位時間為1個月（范圍1-4個月），接受的中位治療周期為4個周期（1-32個周期）。該組的中位總生存期（OS）為26個月（范圍：14個月至未達到）。
在HMA治療失敗后接受Enasidenib單藥治療的患者隊列中，ORR和CRc均為35%（n=8），其中CR為22%（n=5）。這些患者首次出現反應的中位時間為27天，達到最佳反應的時間為4.6個月（2.7-7.6個月）。他們接受的中位治療周期為7個周期（范圍：1-29個周期），中位OS為20個月（范圍：11個月至未達到）。
研究結果表明，Enasidenib是mIDH2 MDS的有效治療選擇。它既可以與阿扎胞苷聯合用于初治的高危MDS患者，也可以作為既往HMA治療失敗后的單藥治療方案。
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【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況�！�
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