遺傳性血液疾病丨Casgevy基因療法治療輸血依賴性β地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病患者
作者：
海得康醫學編輯劉曉曦
【
原创
】
2024-02-19
歐盟委員會（EC）對Casgevy（exagamglogene
autotemcel）基因療法已授予有條件營銷授權，用于治療12歲及以上輸血依賴性β地中海貧血（TDT）和嚴重鐮狀細胞病（SCD）患者。
Casgevy（exagamglogene autotemcel）現在是歐盟批準的第一個使用基因編輯工具CRISPR的治療方法，其發明者因此獲得了2020年諾貝爾獎。
SCD和β地中海貧血都是由血紅蛋白基因錯誤引起的遺傳性疾病，紅細胞利用血紅蛋白將氧氣輸送到全身。對于患有SCD的人來說，這種遺傳錯誤可能會導致器官損傷、壽命縮短和血管閉塞危機（VOC），這是由鐮狀紅細胞堵塞血管引起的，并導致嚴重且令人衰弱的疼痛。在β-地中海貧血中，錯誤可能會導致貧血，患有最嚴重疾病的患者需要終生定期輸血和鐵螯合療法。
Casgevy旨在編輯患者骨髓干細胞中的錯誤基因，以便身體產生功能性血紅蛋白。該療法已獲得EC特別授權用于患有復發性VOC的SCD患者或患有TDT的患者，這些患者適合造血干細胞移植，但目前尚無法進行。
Casgevy現在已在多個地區獲得批準用于SCD和TBT，使數以萬計的患者有資格接受這種潛在的變革性療法。
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