新藥Acoramidis治療ATTR心肌病的三期研究結果
作者：
海得康醫學編輯劉曉曦
【
原创
】
2024-02-07
AstraZeneca分享了Acoramidis在患有轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣心肌病（ATTR-CM）的成人患者中進行的后期試驗的積極高水平結果，這是一種罕見的進行性病癥，可導致心力衰竭和四年內的高死亡率多年的診斷。
在ATTR-CM中，通常在血液中循環的轉甲狀腺素蛋白（TTR）蛋白變得畸形，并在身體的各個部位（包括心臟）積聚，導致心肌病。
Acoramidis是一種在研的下一代口服小分子TTR穩定劑，旨在實現最大程度的穩定并保留天然TTR。
該候選藥物在日本進行的3期試驗結果與全球BridgeBioPharmaATTRibute-CM3期研究的結果一致，包括生存率、心臟相關住院治療以及30個月時改善功能和生活質量的其他指標。Acoramidis的耐受性良好。
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