Somapacitan對生長激素缺乏癥兒童有怎樣的效果？
一項研究報告稱，使用長效生長激素（GH）衍生物somapacitan2年對于患有GH缺乏（GHD）的青春期前兒童有效且耐受性良好。
此外，與每日GH相比，患者及其護理人員更喜歡每周一次somapacitan治療。
這項隨機、跨國、開放標簽、對照平行組III期試驗在20個國家的85個地點進行，包括為期52周的主要階段和3年的安全擴展期。總共200名未接受過治療的青春期前患者在第一年被隨機分配至somapacitan（0.16mg/kg/wk）或每日GH（0.034mg/kg/d），之后全部接受somapacitan。
在參與者中，194人完成了為期2年的研究。在第52周至第104周期間，兩組的身高速度（HV）均保持不變，連續Somapacitan治療后平均HV為8.4cm/年，從每日GH轉換后接受Somapacitan治療1年后平均HV為8.7cm/年。
其他與身高相關的終點也表現出持續增長。2年多來，平均IGF-ISD評分在正常范圍內（−2至2），并且兩組之間具有可比性。此外，somapacitan表現出良好的耐受性，沒有出現安全問題。
最后，大多數在第2年更換治療的患者和護理人員（90％）表示更喜歡每周一次的somapacitan而不是每日GH治療。
幾項針對兒童的隨機臨床研究此前曾報道，每周一次的somapacitan與每日GH具有相似的功效和安全性。
研究人員表示：“盡管對照臨床試驗的依從性很高，但減少索馬帕坦所需的注射次數可能會提高依從性，并減少在現實環境中啟動和維持替代治療的障礙，從而改善治療結果。”
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