歐盟批準(zhǔn)Luspatercept治療非輸血依賴型β地中海貧血患者的貧血！
歐盟委員會(huì)已授予luspatercept-aamt（Rebrozyl）的完整上市許可，用于治療與非輸血依賴性（NTD）β-地中海貧血相關(guān)的貧血成年患者。
該批準(zhǔn)基于2期BEYOND試驗(yàn)（NCT03342404）的結(jié)果，該試驗(yàn)表明接受luspatercept治療的患者中有77.1％（n=74/96）的平均血紅蛋白（Hb）比基線增加了1.0g/dL或更高，在從第13周到第24周的連續(xù)12周時(shí)間間隔內(nèi)，在沒(méi)有紅細(xì)胞（RBC）輸注的情況下與接受安慰劑治療的0％患者（n=0/49）相比，滿足試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。
此前，在2019年11月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了luspatercept用于治療需要定期輸注紅細(xì)胞的成年β-地中海貧血患者的貧血。2020年4月，該藥物在美國(guó)也獲得了批準(zhǔn)，用于治療紅細(xì)胞生成刺激劑無(wú)效且需要2個(gè)或更多紅細(xì)胞單位超過(guò)8周的貧血，這些患者患有極低至中度風(fēng)險(xiǎn)的骨髓增生異常綜合征伴環(huán)鐵粒幼細(xì)胞或伴有環(huán)狀鐵粒幼細(xì)胞和血小板增多癥的骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤。
BEYOND研究評(píng)估了luspatercept與安慰劑在成年NTDβ-地中海貧血患者中的安全性和有效性。
患者按2:1隨機(jī)分配接受luspatercept，起始劑量為1.0mg/kg，每3周一次可增加至1.25mg/kg，或每3周皮下注射安慰劑。患者有資格接受最佳支持治療，包括紅細(xì)胞輸注和鐵螯合劑。
關(guān)鍵的次要終點(diǎn)包括在第1周至第24周內(nèi)未輸血的患者比例、從基線到第13周至第24周Hb平均增加1.5g/dL或更高的患者比例，以及非輸血依賴性的平均變化β-地中海貧血患者報(bào)告的結(jié)果疲勞和虛弱（NTDT-PROT/W）域評(píng)分。
其他數(shù)據(jù)顯示，在第37周至第48周期間，在沒(méi)有輸血的情況下，接受luspatercept治療的患者中有49.0％的平均Hb增加了1.5g/dL或更高，而安慰劑組沒(méi)有患者（P＜.0001）。此外，luspatercept組中有89.6％的患者在第1至24周時(shí)保持不輸血，而安慰劑組中這一比例為67.3％（P=.0013）。
NTDT-PRO數(shù)據(jù)顯示，還觀察到有關(guān)疲倦和虛弱的生活質(zhì)量結(jié)果與Hb升高相關(guān)。
關(guān)于安全性，接受luspatercept治療的患者中有11.5％發(fā)生了嚴(yán)重的不良反應(yīng)。在luspatercept組中至少10％的患者報(bào)告的最常見(jiàn)不良事件包括骨痛、頭痛、關(guān)節(jié)痛、背痛、高血壓前期、高血壓、咳嗽、腹瀉、流感樣疾病、乏力、流感、失眠和惡心。
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