Efanesoctocog Alfa用于預(yù)防和治療嚴(yán)重A型血友病患者的效果如何？
fanesoctocog alfa用于預(yù)防和治療既往接受過治療的嚴(yán)重A型血友病患者出血事件的療效、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)尚不清楚。
一項(xiàng)3期研究，涉及12歲或以上的重度血友病A患者。在A組中，患者接受每周一次的efanesoctocog alfa（每公斤體重50IU）預(yù)防，持續(xù)52周。在B組中，患者接受了efanesoctocog alfa的按需治療26周，隨后接受每周一次的efanesoctocog alfa預(yù)防，持續(xù)26周。主要終點(diǎn)是A組的平均年化出血率；關(guān)鍵次要終點(diǎn)是A組預(yù)防期間年化出血率與研究前因子VIII預(yù)防期間出血率的患者內(nèi)部比較。其他終點(diǎn)包括出血事件的治療、安全性、藥代動(dòng)力學(xué)以及身體健康、疼痛和關(guān)節(jié)健康的變化。
在A組（133名患者）中，中位年化出血率為0（四分位數(shù)間距，0至1.04），估計(jì)年化平均出血率為0.71（95％置信區(qū)間[CI]，0.52至0.97）。平均年化出血率從2.96（95％CI，2.00至4.37）下降至0.69（95％CI，0.43至1.11），這一發(fā)現(xiàn)顯示優(yōu)于研究前因子VIII預(yù)防（P＜0.001）。B組共有26名患者入組。在總?cè)巳褐校瑤缀跛械某鲅录?7％）都在一次注射efanesoctocog alfa后得到解決。每周使用efanesoctocog alfa進(jìn)行預(yù)防，在一周的大部分時(shí)間內(nèi)提供超過40IU/dL的平均因子VIII活性，在第7天為15IU/dL。使用efanesoctocog alfa預(yù)防52周（A組）改善了身體健康（P＜0.001）,疼痛強(qiáng)度（P=0.03）和關(guān)節(jié)健康（P=0.01）。在整個(gè)研究人群中，efanesoctocog alfa具有可接受的副作用，并且未檢測到因子VIII抑制劑的發(fā)展。
在患有嚴(yán)重血友病A的患者中，每周一次的efanesoctocog alfa提供了優(yōu)于研究前預(yù)防的出血預(yù)防、正常至接近正常的因子VIII活性，并改善了身體健康、疼痛和關(guān)節(jié)健康。
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