將克唑替尼添加到ALK陽性間變性大細胞淋巴瘤患兒的標準化療骨架中可獲得更高的無事件生存期
兒童腫瘤組（COG）研究ANHL12P1的克唑替尼組檢查了將克唑替尼添加到新診斷的非局部ALK兒童的標準化療骨干中陽性、CD30陽性間變性大細胞淋巴瘤（ALCL）。添加克唑替尼可防止治療中的疾病復發，并提供至少與以前的化療方案一樣好的無事件生存率（EFS）和總生存率（OS）。然而，觀察到血栓栓塞事件數量意外增加。
研究結果表明，在治療開始時檢測微小播散性疾病（MDD）具有顯著的預測價值，應納入疾病的初始分期和治療選擇。這項研究從51個不同的COG站點招募了69名患者，表明在罕見疾病中進行臨床研究以測試新藥是可能的。
ALCL是一種罕見的成熟T細胞非霍奇金淋巴瘤，其特征是CD30均勻過度表達，占所有兒童淋巴瘤的15％。先前的臨床研究已經探索了ALCL的不同治療方案，盡管藥物、強度和治療時間有所不同，但初始治療的失敗率仍高達30％。即使采用同種異體干細胞移植，初始治療期間的疾病復發也難以治療。因此，預防復發或疾病進展的干預措施可以提高生存率。ALK融合蛋白編碼的致癌酪氨酸激酶對于小兒ALCL的發病機制至關重要，大多數兒科病例（＞95％）表達ALK。
ANHL12P1的克唑替尼組的主要目的是確定與標準化療聯合使用的克唑替尼的耐受性，并估計EFS和OS。2013年至2019年期間，66名入組兒童接受了克唑替尼聯合化療。患者接受了為期5天的前期化療，隨后以21天為間隔進行了6個化療周期，在每個21天的周期中，克唑替尼每天給藥兩次。該研究暫時關閉了兩個階段，總共12個月，以評估毒性，在此期間克唑替尼被停用。在診斷為MDD時進行了外周血中NPM-ALK融合轉錄物的測量。
2年EFS為76.8％（95％置信區間[CI]68.5至88.1），2年OS為95.2％（95％CI85.7至98.4）。共有15例患者復發，1例患者死亡。從診斷到復發的中位時間為7.4個月。入組患者完成了384個化療周期。
66名患者中有13名（19.7％）經歷了2+級血栓栓塞不良事件。在接受強制性預防性抗凝治療的25名患者中，有2起血栓栓塞事件（8.0％）。
MDD陰性的患者有更好的結果，EFS為85.6％（95％CI68.6至93.8）；陽性MDD與較低的EFS58.1％（95％CI33.4至76.4）相關。
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