肌無力治療藥Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠單抗）的效果，還能治療哪些疾病？
Ultomiris（ravulizumab，雷夫利珠單抗）適用于治療抗乙酰膽堿受體 (AChR) 抗體陽性的全身性重癥肌無力 (gMG)
成人患者。
gMG是一種罕見的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能喪失和嚴重的肌肉無力。gMG可以發生在任何年齡，但最常見于40歲之前的女性和60歲之后的男性。最初的癥狀可能包括口齒不清、復視、眼瞼下垂和缺乏平衡；隨著疾病的進展，這些通常會導致更嚴重的癥狀，例如吞咽障礙、窒息、極度疲勞和呼吸衰竭。
基于CHAMPION-MG III期試驗的結果。在試驗中，Ultomiris在第26周的重癥肌無力-日常生活活動 (MG-ADL) 總分的主要終點變化方面優于安慰劑，這是一種評估患者執行能力的患者報告量表日常活動。此外，在開放標簽擴展的長期隨訪結果中，在60周內觀察到Ultomiris的臨床益處。
接受Ultomiris的患者最常見的不良反應是腹瀉、上呼吸道感染、鼻咽炎和頭痛。
ULTOMIRIS已被獲批用于治療：
患有陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥 (PNH) 的成人和1個月及以上的兒童。
患有非典型溶血性尿毒癥綜合征 (aHUS) 的成人和1個月及以上的兒童。ULTOMIRIS不用于治療患有志賀毒素大腸桿菌相關溶血性尿毒癥綜合征 (STEC-HUS) 的人。
患有稱為全身性重癥肌無力 (gMG) 的疾病的成年人，其抗乙酰膽堿受體 (AChR) 抗體呈陽性。
尚不清楚ULTOMIRIS對1個月以下的兒童是否安全有效。
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