骨髓纖維化新藥momelotinib莫洛替尼效果不錯,有望上市
momelotinib是一款強效、選擇性、口服生物利用度高的JAK1、JAK2、ACVR1/ALK2抑制劑。
研究在先前曾使用過一款JAK抑制劑治療的有癥狀和貧血的骨髓纖維化(Myelofibrosis,MF)患者中開展,評估momelotinib(莫洛替尼,MM)與danazol(達那唑,DAN)的療效和安全性。目前,已有約1000名骨髓纖維化患者接受了momelotinib治療,一些患者的治療時間超過11年。
momelotinib在疾病癥狀、脾臟反應、貧血的所有關鍵標志物方面顯示陽性數據:
——總癥狀評分(TSS)>50%(主要終點):MMB治療組達到這一目標的患者比例為25%,對照組為9%;
——擺脫輸血依賴(TI,次要終點):MMB治療組達到這一目標的患者比例為31%,對照組為20%;
——脾臟反應率(SRR)>35%(次要終點):MMB組達到這一目標的患者比例為23%,對照組為3%;
——隨機治療期間,MMB治療組3級或更更高級別嚴重不良事件發生率為54%,對照組為65%。MMB治療組和對照組的嚴重治療不良事件發生率分別為35%和40%。
——所有患者的平均基線特征為TSS為27,血紅蛋白水平(Hgb)為8g/dL,血小板計數為145 x 10E9/L。
骨髓纖維化貧血與生活質量降低和總體生存率降低密切相關。一半的骨髓纖維化患者在確診時出現貧血,隨著時間的推移幾乎所有患者都會貧血。momelotinib為貧血或有貧血風險的骨髓纖維化患者提供了治療選擇。
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【友情提示:本文僅作為參考意見,具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系,隨時溝通用藥情況。】
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