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伐莫洛龍與基因治療：DMD未來治療方向的比較时间：2025-05-23 作者：醫學編輯李可艾 阅读 伐莫洛龍與基因治療作為DMD的兩大前沿療法，在作用機制、療效及安全性上存在顯著差異。伐莫洛龍通過調節糖皮質激素受體功能，減少炎癥和纖維化，屬于對癥治療；而基因治療（如外顯子跳躍、微小抗肌萎縮蛋白基因替代）旨在修復或繞過突變基因，屬于對因治療。
療效方面，基因治療在理論上更具優勢。外顯子51跳躍療法（如Eteplirsen）可使約13%的DMD患者產生功能性抗肌萎縮蛋白，6MWD年下降率減緩50%。然而，其療效高度依賴突變類型，僅適用于特定外顯子缺失的患者。相比之下，伐莫洛龍適用于更廣泛的DMD人群，但長期療效可能趨于平穩。 安全性是基因治療的瓶頸。病毒載體相關免疫反應（如肝毒性、血小板減少）發生率約5%-10%，且部分患者需終身免疫抑制治療。伐莫洛龍則無此類風險，其不良反應多為輕度至中度，且停藥后可逆。
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