在日本，司美替尼已被用于治療1型神經纖維瘤病（NF1）伴有癥狀且無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的兒童患者，但尚缺乏針對日本患者的實際臨床報道。本研究旨在報告司美替尼在日本獲批后，我們在一家中心獲得的短期治療經驗。

　　我們前瞻性地收集了11名有癥狀且無法手術的叢狀神經纖維瘤兒童NF1患者的數據。這些患者在2022年11月至2023年5月期間開始接受由同一位醫生施用的司美替尼治療。我們研究了患者的各種因素、腫瘤特征、司美替尼的劑量以及治療療效和不良事件（AE）。

　　在這11例患者中，男性7例，平均年齡為14歲。主要叢狀神經纖維瘤的部位包括頭頸部（5例）、骨盆到下肢（3例）以及椎旁病變（3例）。主要叢狀神經纖維瘤的中位最大直徑為91毫米，中位隨訪時間為19個月。所有患有疼痛或運動功能障礙的患者在治療后癥狀均有所改善，其中11名患者中有7名（64%）的腫瘤呈現出縮小趨勢。在6名存在毀容情況的患者中，僅有1名患者的狀況有所改善。

　　在觀察到的59例不良事件中，58例（98%）為1級和2級，5名患者（46%）因不良事件暫時停用了司美替尼。其中，1名患者（9%）因皮疹皮炎而永久停藥。

　　盡管本研究的結果相對短期，但并未觀察到嚴重的不良事件，且許多患者從司美替尼治療中獲益。然而，在一些患者中，由于治療獲益與不良事件之間的平衡考慮，給藥被停止或中斷。因此，需要進一步的數據來更全面地了解司美替尼的總體安全性和有效性。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。