司美替尼（Selumetinib）最近已被批準用于治療1型神經纖維瘤病（NF1）兒童中無法手術的癥狀性叢狀神經纖維瘤（PN）。一項平行II期研究旨在評估NF1叢狀神經纖維瘤兒童對司美替尼的反應率，并觀察其臨床安全性。

　　在這項研究中，患有NF1且伴有無法手術的叢狀神經纖維瘤、雖目前無癥狀但存在腫瘤相關發病風險的兒童，接受了司美替尼25 mg/m²的口服治療，每天兩次（1個周期=28天）。通過體積磁共振成像（MRI）進行分析，并定期評估患者報告結果（PRO）、觀察者報告以及功能結果測量，這些評估每4個周期進行一次，持續2年，以觀察隨時間的變化。確認的部分緩解（cPR）定義為在間隔≥3個月的至少2次連續掃描中，叢狀神經纖維瘤體積減少≥20%。

　　研究結果顯示，72%的患者在司美替尼治療后達到了cPR。截至數據截止時，患者中位接受司美替尼治療的周期為41個周期（范圍從2個周期到67個周期）。大約一半的兒童在基線時存在一些目標腫瘤相關的疼痛，到第13個周期前，這些疼痛明顯減輕。此外，大多數兒童在基線時的客觀測量功能，包括視覺、運動、腸/膀胱或氣道功能，都在正常范圍內，并且在治療期間沒有臨床上或統計上的惡化。

　　司美替尼治療導致大多數NF1叢狀神經纖維瘤患者的腫瘤縮小，且未觀察到臨床顯著的發病率。在服用司美替尼期間，沒有出現新的叢狀神經纖維瘤相關癥狀，PRO測量還顯示腫瘤相關疼痛強度有所下降。這些結果表明，司美替尼治療可能有助于預防叢狀神經纖維瘤相關疾病的發生和發展。然而，為了進一步證實這些結果，未來還需要進行更多的前瞻性研究。

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