本研究比較了維奈克拉聯合阿扎胞苷（VEN-AZA）與單用阿扎胞苷在首次復發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中的療效。

　　研究納入了接受維奈克拉-阿扎胞苷治療的復發或難治性急性髓系白血病患者，并將其與2010年至2021年期間接受單用阿扎胞苷治療的歷史隊列患者進行了比較。

　　我們將35名接受維奈克拉-阿扎胞苷治療的患者與140名接受單用阿扎胞苷治療的患者進行了對比分析。結果顯示，維奈克拉-阿扎胞苷組具有更有利的細胞遺傳學特征（25.7% vs. 8.6%；p = 0.01）和較少的FLT3-ITD突變急性髓系白血病（8.8% vs. 25.5%；p = 0.049）。兩組的總體30天死亡率和90天死亡率無顯著差異，分別為7.4%和20%。

　　在療效方面，維奈克拉-阿扎胞苷組的完全緩解率（CR）為48.6%，而單用阿扎胞苷組的CR率為15%（p < 0.0001）。維奈克拉-阿扎胞苷組的綜合完全緩解率（包括CR和部分緩解）為65.7%，而單用阿扎胞苷組為23.6%（p < 0.0001）。此外，維奈克拉-阿扎胞苷組的總生存期（OS）為12.8個月，而單用阿扎胞苷組為7.3個月（p = 0.059）。

　　進一步分析發現，原發性難治性急性髓系白血病、細胞遺傳學風險較低、既往接受過造血干細胞移植（HSCT）和FLT3-ITD突變急性髓系白血病患者的緩解率和生存率較低。

　　對于強化化療后復發或難治的急性髓系白血病患者，維奈克拉聯合阿扎胞苷治療比單用阿扎胞苷具有更好的緩解率和更長的生存期。

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