2020年06月，公布了在先前未接受過治療、不符合強化化療資格的急性髓性白血病（AM）患者中，阿扎胞苷（AZA，一種低甲基化劑）單藥治療方案、Venclexta/Venclyxto（venetoclax）與阿扎胞苷聯(lián)合治療方案的療效和安全性研究結果。

　　具體數(shù)據(jù)為：

　　（1）與阿扎胞苷單藥組相比，Venclexta/Venclyxto+阿扎胞苷聯(lián)合治療組總生存期（OS）顯著延長（中位OS：14.7個月 vs 9.6個月）、死亡風險降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。

　　（2）與阿扎胞苷單藥組相比，Venclexta/Venclyxto+阿扎胞苷聯(lián)合治療組復合完全緩解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。

　　此外，該研究也達到了CR+CRh（完全緩解+部分血液學恢復的完全緩解）次要終點：Venclexta/Venclyxto+阿扎胞苷聯(lián)合治療組CR+CRh為64.7%，阿扎胞苷單藥組僅為22.8%。

　　在Venclexta/Venclyxto+阿扎胞苷治療組和阿扎胞苷單藥組中，≥3級不良事件包括血小板計數(shù)低（血小板減少癥：45% vs 38%）、白細胞計數(shù)低（中性粒細胞減少癥：42% vs 29%；白細胞減少癥；21% vs 12%）、白細胞計數(shù)低伴發(fā)熱（發(fā)熱性中性粒細胞減少癥：42% vs 19%）和紅細胞計數(shù)低（貧血：26% vs 20%）。

　　Venclexta/Venclyxto是一種首創(chuàng)、口服、選擇性B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，在美國，Venclexta先前已獲得加速批準，聯(lián)合低甲基化劑（阿扎胞苷[azacitidine，AZA]或地西他濱[decitabine，DAC]）或低劑量阿糖胞苷（LD-AC），一線治療新確診的2類AML成人患者，具體為：

　　（1）年齡在75歲及以上的老年AML患者；

　　（2）因同時存在其他疾病而不適合進行強化誘導化療的AML成人患者。

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