2020年05月23日，歐洲藥品管理局（EMA）已受理CC-486（口服阿扎胞苷）的營銷授權申請（MAA），這是一種口服低甲基化劑，用于強化誘導化療后病情處于緩解期的急性髓性白血病（AML）成人患者的維持治療，具體為：用于在強化誘導化療（有或無鞏固化療）后實現首次完全緩解（CR）或血細胞計數未完全恢復的完全緩解（CRi）、不適合或選擇不進行造血干細胞移植（HSCT）的AML成人患者的維持治療。

　　CC-486用于相同適應癥的新藥申請（NDA）也正在接受美國FDA的優先審查，日期預計為2020年9月3日。

　　CC-486（口服阿扎胞苷）是一種口服低甲基化劑，能結合到DNA和RNA中，允許由于長時間暴露而進行持續的表觀遺傳調控。目前，CC-486正開發作為一款表觀遺傳學修飾劑，用于多種血液腫瘤的治療。該藥作用的主要機制被認為是DNA的低甲基化，以及對骨髓中異常造血細胞的直接細胞毒性。低甲基化可能恢復對分化和增殖至關重要的基因的正常功能。

　　急性髓系白血病（AML）是最常見的急性白血病類型。AML開始于骨髓，但很快進入血液。與正常血細胞發育不同，在AML中，骨髓中異常白細胞的迅速積聚可能干擾正常血細胞的產生，導致健康白細胞、紅細胞和血小板減少。AML是一種復雜多樣的疾病，與多種基因突變有關，如果不加以治療，病情通常會迅速惡化。

　　QUAZAR AML-001是一項國際性、隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究，入組患者為年齡≥55歲、初發（de novo）或繼發性（secondary）急性髓系白血病、有中等或高風險細胞遺傳學、在強化誘導化療后實現首次完全緩解（CR）或完全緩解伴不完全血象恢復（CRi）。根據研究者的選擇，患者接受了強化誘導化療，有或沒有鞏固化療，并且在研究開始前被認為不是造血干細胞移植（HSCT）的候選者。

　　在強化誘導化療后，81%的患者達到CR，19%的患者達到CRi。80%的患者在參與研究之前接受過至少一個周期的鞏固治療。472例患者隨后以1:1的比例隨機分為兩組，分別接受：CC-486 300毫克治療（n=238），安慰劑治療（n=234），每天一次，每個周期治療14天，每28天為一個周期。研究中，患者繼續接受治療，直到不可接受的毒性或疾病進展。

　　結果顯示，在一線維持治療中，與安慰劑組相比，CC-486治療組總生存期（中位 OS：24.7個月 vs 14.8個月）和無復發生存期（中位PFS：10.2個月 vs 4.8個月）具有統計學意義和臨床意義的改善。

　　中位隨訪41.2個月，CC-486治療組與安慰劑組相比在OS主要終點表現出顯著改善。無論細胞遺傳學風險類別、既往鞏固情況或入組時CR/CRi狀態如何，與安慰劑組相比，CC-486治療組OS和RFS均有改善。與安慰劑組相比，CC-486治療組健康相關生活質量（HRQoL）從基線水平保持不變。

　　CC-486的中位療程為12個周期（1-80），安慰劑為6個周期（1-73）。CC-486和安慰劑所有級別中最常見的不良事件（AE）分別是惡心（65% vs 24%）、嘔吐（60% vs 10%）和腹瀉（50% vs 22%）。CC-486和安慰劑最常見的3-4級不良事件分別是中性粒細胞減少（41% vs 24%）、血小板減少（23% vs 22%）和貧血（14% vs 13%）。CC-486治療組和安慰劑組分別有34%、25%的患者出現嚴重不良事件，主要是感染，分別發生在2個組17%、8%的患者中。CC-486治療組和安慰劑組分別有13%、4%的患者因AE而停止治療。

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