艾曲泊帕已與成人再生障礙性貧血的一線免疫抑制療法聯合使用，但其在兒童再生障礙性貧血中的實際應用效果尚不明確。為此，我們回顧性分析了日本接受艾曲泊帕治療的兒科患者的臨床結果。

　　研究納入了27名符合條件的患者，其中23名（85%）曾接受過治療，15名（56%）患有嚴重或非常嚴重的再生障礙性貧血。17名（63%）患者接受了艾曲泊帕聯合兔抗胸腺細胞球蛋白加環孢素A的治療，或在此之后接受了該治療。

　　治療效果

　　在艾曲泊帕治療的第一年內，12名患者表現出良好或部分緩解，15名患者未獲得緩解。在未獲得緩解的患者中，8名成功接受了造血細胞移植。值得注意的是，在艾曲泊帕治療后的前3個月內，除了一名原本依賴輸血的患者外，所有其他依賴輸血的患者都變得不再依賴輸血。治療12個月時，12名獲得緩解的患者中有6名在治療結束后仍然保持無病狀態。嚴重或非常嚴重病例的一年總體緩解率高于非嚴重病例（p = 0.006）。多變量分析顯示，艾曲泊帕治療開始時患有非常嚴重的疾病是治療結束后保持無病狀態的預測因素（p = 0.03）。

　　治療期間的不良反應

　　在艾曲泊帕治療期間，部分患者出現了不良反應。這些不良反應包括但不限于：

　　消化系統不適：如惡心、嘔吐、腹瀉、消化不良等。這些反應通常較為輕微，多數患者能夠耐受。

　　血液系統反應：艾曲泊帕通過促進血小板的生成來增加血小板計數，但也可能導致血小板計數過高，進而增加血栓形成的風險。此外，有報道稱服用艾曲泊帕后出現胃腸道出血的情況。

　　過敏反應：部分患者可能出現皮疹、瘙癢等過敏反應。極少數情況下，可能出現嚴重的過敏反應，如呼吸困難、喉頭水腫等。

　　其他不良反應：還可能出現頭痛、乏力、眩暈、肌肉痛、骨痛、背痛、肝功能異常、眼部出血、骨髓纖維化等不良反應。

　　在研究過程中，未觀察到細胞遺傳學異常。但有一名患有非常嚴重疾病的未緩解患者在艾曲泊帕治療4個月后出現了骨髓纖維化。

　　結論

　　盡管需要前瞻性試驗來進一步驗證艾曲泊帕的長期效果和安全性，但本研究表明，艾曲泊帕對兒童再生障礙性貧血免疫抑制治療具有一定的輔助作用。同時，對艾曲泊帕治療前3個月的反應可能有助于指導安全有效地治療兒童再生障礙性貧血。在治療過程中，應密切關注患者的不良反應，及時采取相應措施以確保患者的安全。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。